Une étude préclinique a évalué le SAR446268, un micro-ARN artificiel produit par un vecteur AAV et ciblant l’ARN DMPK (Dystrophia myotonica protein kinase) conçu par Sanofi, dans la maladie de Steinert ou dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
- Une injection intraveineuse unique à des souris modèle de la maladie a entraîné une diminution de la quantité d’ARN DMPK dans les cellules musculaires et cardiaques, mais pas dans le foie confirmant la spécificité musculaire de la thérapie. Une amélioration du débit cardiaque et de la myotonie a également été observée.
- Administré à des primates, le traitement a été bien toléré et a induit une diminution dose-dépendante de l’expression du gène DMPK (jusqu’à 90%) dans les principaux groupes musculaires, notamment le cœur et le diaphragme.
Ces données fournissent des preuves précliniques d’efficacité et de sécurité. Elles justifient le lancement de l’essai clinique de phase I/II, BrAAVe, en cours de recrutement (NCT06844214).
Voir aussi « Lu pour vous 2025 n°12 »
