L’Agence européenne du médicament (EMA) a émis, cet été, un avis défavorable à la mise sur le marché conditionnelle de l’Elevidys, thérapie génique par microdystrophine, chez les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD), marchants, âgés de 3 à 7 ans.
- Cet avis qui doit être entériné par la Commission européenne repose sur l’insuffisance de données d’efficacité du traitement sur la fonction motrice à un an, dans l’essai EMBARK (différence de + 0,65 point NSAA non significative entre groupes traité et placebo).
- Les résultats d’efficacité de l’Elevidys sont à consolider, selon deux publications qui ont analysé plusieurs essais du médicament. Elles concluent à la nécessité de collecter des données supplémentaires d’efficacité (en particulier en vie réelle) et de surveiller étroitement les effets secondaires du traitement liés au système immunitaire.
- Suite au décès de trois patients traités par l’Elevidys, dont deux non-marchants (pour un problème hépatique lié au produit) et un marchant (qui n’aurait pas de lien avec le traitement), le laboratoire Roche qui développe le produit en dehors des États-Unis a suspendu ses essais cliniques en Europe, pour tous les patients.
- Sarepta Therapeutics a, quant à lui, repris l’approvisionnement d’Elevidys des patients marchants, mais interrompu celui des patients non-marchants.
Elevidys overview – EMA, 24 juillet 2025
Roche provides regulatory update on Elevidys™ gene therapy for Duchenne muscular dystrophy in the EU – Roche. Communiqué de presse du 25 juillet 2025
FDA Informs Sarepta That It Recommends That Sarepta Remove Its Pause and Resume Shipments of ELEVIDYS for Ambulatory Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy – Sarepta Therapeutics. Communiqué de presse du 28 juillet 2025
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : le point sur l’Elevidys »
