L’EDG-5506 (Edgewise Therapeutics) est une petite molécule qui limite le recrutement des fibres musculaires rapides durant l’effort musculaire, protégeant le muscle des lésions mécaniques possibles. Cette molécule est évaluée dans plusieurs essais dont certains résultats ont été partagés ces derniers mois :
- Un essai de phase I chez des participants âgés de 18 à 55 ans dont 97 volontaires sains et 7 patients atteints de myopathie de Becker marchants, montre que l’EDG-5506 administré 14 jours (plusieurs doses comparé à un placebo) est bien toléré, sans effets secondaires sérieux, dont les plus fréquents sont vertiges et somnolence. Chez les patients atteints de DMB, le taux de créatine kinase (CK) a baissé en moyenne de 70%, celui de la troponine I des fibres rapides de 98 %, et celui de myoglobine de 45%.
- Dans l’essai ARCH, deux ans de traitement par l’EDG-5506 de 12 patients marchants (18 à 55 ans), ont permis de maintenir des scores NSAA à des niveaux significativement plus élevés comparés aux données de témoins externes d’histoire naturelle (+2,3 points après 1 an de traitement, +3,2 points à 18 mois et + 3,1 points à deux ans).
- L’essai CANYON chez 40 adultes (18 à 50 ans) et 29 adolescents (12 à 18 ans) atteints de DMB confirme la bonne tolérance de l’EDG-5506. Dans le groupe d’adultes, 12 mois de traitement par l’EDG-5506 réduit le taux d’enzymes CK dans le sang de 28 %, et permet une stabilité relative des scores fonctionnels NSAA tout au long du traitement (63 % des patients traités sont stables ou s’améliorent) et des résultats plus élevés (+1,12 points en moyenne) comparés au groupe placebo, ainsi qu’une vitesse plus rapide pour monter 4 marches (- 0,12 secondes).
L’essai GRAND CANYON en cours, en particulier en France, apportera des résultats à plus large échelle. Ils sont attendus en fin d’année 2025.
Voir aussi « Myopathie de Becker : l’EDG-5506 (sevasemten), un candidat prometteur »
