Des chercheurs du laboratoire pharmaceutique Regenxbio et des universitaires américains font le point sur la toxicité hépatique des virus adéno-associés (AAV) dans le contexte de la thérapie génique humaine, et sur les moyens de la contre-carrer :
- les AAV injectés par voie systémique ont un tropisme fort pour le foie, d’où un risque élevé de complications au vu des doses très élevées utilisées dans les protocoles cliniques actuels,
- les capsides de l’AAV de type hu.32 et l’AAV5 étudiées et modifiées par les chercheurs, permettent de dé-cibler (de-target en anglais) le foie tout en gardant une bonne efficacité clinique,
- ceci est encore plus vrai avec l’adjonction de peptides de type NVG7 et NVG13.
Ces nouveaux vecteurs, qui devront faire leur preuve en clinique, sont source d’espoir dans un domaine où les questions de sécurité sont loin d’être résolues.
