Des chercheurs de Généthon (Evry) ont utilisé des lymphocytes T génétiquement modifiés (CAR-T de type FAP) afin d’améliorer les transferts de gènes-médicaments par l’intermédiaire de virus adéno-associés (AAV) en thérapie génique :
- après deux injections, ces cellules CAR-T se sont avérées capables de réduire les phénomènes fibrotiques observés dans la souris modèle de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD),
- elles permettent de dépléter le muscle de cellules progénitrices au potentiel fibro-adipogénique élevé,
- appliqué dans les protocoles de transfert de gène dans ce même modèle, la thérapie génique s’en est trouvée améliorée.
Ces travaux sont l’illustration d’une interaction croissante entre thérapie cellulaire et thérapie génique.
