Des pratiques très variées concernant les modes alternatifs d’injection intrathécale à répétition du nusinersen dans la SMA

Des chercheurs américains ont réalisé une méta-analyse concernant les dispositifs implantables destinés à faciliter l’administration intrathécale du nusinersen, une des trois thérapies innovantes couramment utilisées pour l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) :

  • les auteurs ont interrogé les différentes bases de données de la littérature médicale en utilisant la méthodologie PRISMA,
  • huit études concernant 74 patients atteints de SMA au total ont été retenues,
  • les différents dispositifs ont toujours été utilisés hors AMM et étaient très divers, tant au niveau du mode d’implantation que de la région anatomique considérée,
  • les effets indésirables étaient fréquents (jusqu’à 27%) et ont nécessité une reprise chirurgicale chez 9 patients.

Cette étude révèle l’absence de consensus sur les indications de ces dispositifs, ce qui pourrait nuire à leur diffusion.

 

Surgical success of subcutaneous systems for intrathecal nusinersen delivery in spinal muscular atrophy: A systematic review and meta-analysis. Lu VM, Vazquez S, Roach CS, Niazi TN. Clin Neurol Neurosurg. 2025 Oct.