Maladie ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) résulte de mutations gain de fonction du gène ACVR1 ou ALK2 qui conduisent à la formation d’ossifications hétérotopiques. Des résultats précliniques (sur des modèles murins notamment) parus en juin 2025 montrent que ces ossifications sont prévenues par l’administration orale :
- de RK783, une molécule identifiée lors du screening de 140 000 molécules et qui inhibe de façon sélective la voie de signalisation BMP-Smad1/5/9, laquelle est activée de façon aberrante dans la FOP,
- de BYL719 ou alpelisib ou encore Piqray®, un anticancéreux inhibiteur la phosphatidylinositol-3-kinase (PI3Kα).
Le premier composé serait plus efficace à forte dose et en aigu, dans les deux jours suivant le traumatisme musculaire. L’alpelisib resterait efficace administré trois à sept jours après ce même traumatisme.
Voir aussi « FOP : deux nouveaux candidats-médicaments en préclinique ! »
