Les résultats de l’essai de thérapie génique (GNT0004) mené par Généthon pour la myopathie de Duchenne ont été présentés le 17 mai au congrès 2025 de la société américaine de thérapie génique et cellulaire (ASGCT). Ils démontrent la stabilisation des fonctions motrices et une baisse significative et durable du taux de CPK chez les patients traités à la dose efficace.
Le produit de thérapie génique a été mis au point par Généthon, en collaboration avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l’Institut de Myologie. L’essai combinait les phases I/II/III et était mené en France (I-Motion, Paris) et au Royaume-Uni chez des garçons de 6 à 10 ans atteints de myopathie de Duchenne et capables de marcher.
Fort de ces résultats positifs, Généthon vient d’obtenir l’autorisation de l’Agence du Médicament Européenne (EMA) avec la France (ANSM) en tant qu’Etat membre rapporteur, et du Royaume-Uni (MHRA) pour le démarrage de la phase pivot de l’essai.
Les premières inclusions démarreront dès les mois d’août et septembre, au Royaume-Uni et en France, pour cette phase, menée en double aveugle, qui concernera 64 garçons âgés de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche.
Lire le communiqué de presse de Généthon : Généthon annonce le démarrage en Europe de la phase pivot de son essai clinique pour son produit de thérapie génique GNT0004 pour le traitement de la myopathie de Duchenne
