En vue d’identifier un biomarqueur fiable dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), des chercheurs associés au laboratoire Solid Biosciences ont analysé les données biologiques de patients ayant participé à un essai IGNITE de thérapie génique avec une microdystrophine :
- des échantillons urinaires ont été prélevés à J0, M6 et M12 chez les participants atteints de DMD de cet essai,
- l’analyse de ces prélèvements sur la plateforme de protéomique (SOMAscan) a mis en évidence que chez les répondeurs à cette thérapie, le taux de titine urinaire décroissait avec le temps,
- ce biomarqueur s’est avéré être plus fiable que le simple taux de CPK.
Ces travaux confirment l’intérêt de ce biomarqueur comme déjà démontré chez la souris mdx et le chien GRMD.
