Plateaux techniques

L’Institut de Myologie partage des éléments de son expertise tant dans le domaine de la recherche que dans l’exploitation de données ou la réalisation d’études cliniques.

 

Centre de ressources biologiques

Les Plateaux Techniques et le Centre de ressources biologiques de l’Institut de Myologie mettent à disposition des chercheurs des lignées immortalisées de myoblastes, de fibroblastes différenciés en cellules musculaires et de cellules précurseurs de fibrose ; des vecteurs de thérapie génique issus des virus AAV ; ainsi que des échantillons de fluides et de tissus humains.

  • MyoLine, la plateforme d’immortalisation de cellules humaines est pilotée par Vincent Mouly, PhD (co-responsable de l’équipe Orchestration cellulaire et moléculaire en régénération musculaire, pendant le vieillissement et en pathologies du Centre de recherche en myologie). Elle propose plus de 130 lignées de cellules humaines immortalisées issues de sujets contrôle ou pathologiques. Plus de 27 pathologies distinctes ont été ainsi immortalisées, avec pour certaines plusieurs mutations différentes.
  • Le CRB « Centre de Ressources Biologiques » MYOBANK-AFM de l’Institut de Myologie dirigée par le Pr Bertrand Fontaine (Directeur scientifique et médical de l’Institut de Myologie et Chef du service de Neuro-Myologie). Stéphane Vasseur coordinateur responsable qualité et Maud Chapart assistante de recherche en assurent la gestion. Ce service à but non lucratif s’occupe du recueil, de la préparation, du stockage et de la distribution de ressources humaines. Les échantillons proviennent principalement de personnes atteintes de maladies neuromusculaires ou rares mais aussi de sujets sains afin de pouvoir fournir un lot de matériel « témoin ». Ils sont destinés à l’usage exclusif de la recherche.

 

Outils d’évaluation MyoTools

Le Laboratoire de physiologie et d’évaluation neuromusculaire dirigé par Jean-Yves Hogrel, PhD,  a pour objectif principal de développer des outils et des logiciels destinés à évaluer la force musculaire de différents systèmes (la pince pouce-index, le fléchisseur-extenseur de genou, etc.), le mouvement, la résistance à la fatigue.  Ces outils et méthodes sont nécessaires pour le diagnostic de la maladie et le suivi des performances motrices des patients notamment dans le cadre de l’évaluation de thérapies pharmacologiques, géniques ou cellulaires.

 

Plateforme d’essais cliniques, Registres et Bases de données

En 2020, l’institut de Myologie dispose d’une plateforme scientifique et technologique qui lui permet de mener une trentaine de protocoles de recherche : histoires naturelles, modalités de prise en charge, réentraînement à l’effort et essais thérapeutiques (pharmacologie, thérapie cellulaire, thérapie génique, thérapie enzymatique). Cette plateforme est reconnue sur le plan international et des organisations ou sociétés pharmaceutiques  (NIH américain, Genzyme, PTC Therapeutics, Santhera, Roche ….) l’ont choisie comme centre investigateur principal pour certains de leurs essais.

  • I-Motion Enfants, dirigé par Dr Giorgia Querin (Neurologue), est la plateforme d’essais cliniques pédiatriques de l’institut pour les maladies neuromusculaires. Situé sur le site de l’hôpital pédiatrique Trousseau, elle permet aux jeunes patients d’être pris en charge dans les meilleures conditions, dans un environnement adapté, chaleureux et sécurisé.
  • I-Motion Adultes, dirigé par le Pr. Bertrand Fontaine (Directeur scientifique et médical de l’Institut de Myologie et Chef du service de Neuro-Myologie) et le Dr Giorgia Querin (Neurologue), constitue le pôle adulte des essais cliniques qui se déploie au service de la recherche interventionnelle chez l’adulte portant sur des essais thérapeutiques, des histoires naturelles et des dispositifs médicaux. Il est situé sur le site de l’hôpital La Pitié-Salpêtrière.
  • Le pôle Registre et Bases de données, dirigé par le Dr Karim Wahbi, a pour but le développement et le suivi de bases de données, registres, observatoires et suivis de cohortes. L’objectif est de collecter des données épidémiologiques, d’histoire naturelle, d’évaluer l’effet de traitements et de préparer des essais thérapeutiques futurs.