{"id":281,"date":"2016-11-09T13:20:02","date_gmt":"2016-11-09T13:20:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.institut-myologie.org\/imotion\/?page_id=281"},"modified":"2025-06-12T14:56:25","modified_gmt":"2025-06-12T12:56:25","slug":"les-essais-en-cours-a-i-motion","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.institut-myologie.org\/imotion\/les-essais-en-cours-a-i-motion\/","title":{"rendered":"Les essais en cours et \u00e0 venir"},"content":{"rendered":"<p>Le nombre d\u2019essais cliniques dans lesquels la plateforme I-Motion P\u00e9diatrique est impliqu\u00e9 ne fait qu\u2019augmenter.<\/p>\n<p>I-Motion assure diff\u00e9rents r\u00f4les selon les essais cliniques dans lesquels il est impliqu\u00e9. Lorsqu&rsquo;il est \u00ab\u00a0promoteur\u00a0\u00bb, il coordonne les essais de A \u00e0 Z. Ainsi, I-Motion d\u00e9veloppe ses propres d&rsquo;\u00e9tudes cliniques via la promotion d\u2019essais par l\u2019Institut de Myologie. Lorsqu&rsquo;il est \u00ab\u00a0investigateur\u00a0\u00bb, il organise l&rsquo;inclusion et le suivi des patients dans le cadre d\u2019essais cliniques men\u00e9s par des industriels, des laboratoires associatifs priv\u00e9s (G\u00e9n\u00e9thon, par exemple) ou encore des organismes publics.<\/p>\n<div class=\"entry__gallery packery row large-12\"><div class=\"col-4 entry__gallery__column\"><div class=\"entry__image column\"><div class=\"background-container\" style=\"background-image:url(https:\/\/www.institut-myologie.org\/imotion\/wp-content\/uploads\/2021\/12\/AFMTLT_201104_IMOTION_Consult_Enf_DMD_CH_037-modif.png)\"><\/div><\/div><\/div><div class=\"col-4 entry__gallery__column\"><div class=\"entry__image column\"><div class=\"background-container\" style=\"background-image:url(https:\/\/www.institut-myologie.org\/imotion\/wp-content\/uploads\/2021\/12\/AFMTLT_201027_IMOTION_Consult_Enf_DMD_CH_001-modif.png)\"><\/div><\/div><\/div><div class=\"col-4 entry__gallery__column\"><div class=\"entry__image column\"><div class=\"background-container\" style=\"background-image:url(https:\/\/www.institut-myologie.org\/imotion\/wp-content\/uploads\/2021\/12\/AFMTLT_201104_IMOTION_Consult_Enf_DMD_CH_040-modif.png)\"><\/div><\/div><\/div><\/div>\n<p>Aujourd\u2019hui, les essais en cours et \u00e0 venir concernent\u00a0:<\/p>\n<div class=\"has-custom-menu has_submenu\"><\/div>\n<h2>Amyotrophies spinales<\/h2>\n<ul>\n<li><strong>AVXS-101-LT-002<\/strong> : \u00c9tude de suivi \u00e0 long terme des patients ayant re\u00e7u l\u2019AVXS-101 dans les essais cliniques sur l\u2019amyotrophie spinale<br \/>\n. contact : Andreea Seferian<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/amyotrophie-spinale-proximale\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<li><strong>ONYX<\/strong> : <span style=\"font-size: revert;\">\u00c9tude d\u2019extension, multicentrique, en ouvert, visant \u00e0 \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 \u00e0 long terme de l\u2019apit\u00e9gromab chez les patients atteints d\u2019amyotrophie spinale de type 2 et de type 3 ayant particip\u00e9 \u00e0 des \u00e9tudes ant\u00e9rieures sur l\u2019apit\u00e9gromab<\/span><br \/>\n. contact : Andreea Seferian<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/amyotrophie-spinale-proximale\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<li><strong>PHENO SMART<\/strong> : <span style=\"font-size: revert;\">Caract\u00e9risation des nouveaux ph\u00e9notypes des patients atteints d\u2019amyotrophie spinale infantile ou juv\u00e9nile de type 1, 2 et 3 trait\u00e9s par des th\u00e9rapies restaurant l\u2019expression de la prot\u00e9ine SMN<\/span><br \/>\n. contact : Silvana De Lucia<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/amyotrophie-spinale-proximale\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<li><strong><strong><span style=\"font-size: revert;\">Manatee Roche<\/span><\/strong><\/strong><span style=\"font-size: revert;\"> : \u00c9tude en deux parties, multicentrique, randomis\u00e9e, contr\u00f4l\u00e9e par placebo et en double aveugle visant \u00e0 \u00e9tudier la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance, la pharmacocin\u00e9tique, la pharmacodynamie et l\u2019efficacit\u00e9 du RO7204239 en association avec Risdiplam (RO7034067) chez des patients atteints d\u2019amyotrophie spinale<\/span><strong><strong><br \/>\n<\/strong><\/strong>. contact : Silvana De Lucia<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/amyotrophie-spinale-proximale\/\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<li><strong><strong><span style=\"font-size: revert;\">SRK-015-005 \u2013 OPALE<\/span><\/strong><\/strong><span style=\"font-size: revert;\"> : \u00c9tude de phase 2 \u00e9valuant la pharmacocin\u00e9tique, la pharmacodynamie, l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 de l\u2019apitegromab chez des sujets \u00e2g\u00e9s de moins de 2 ans atteints d\u2019amyotrophie spinale (SMA)<\/span><strong><strong><br \/>\n<\/strong><\/strong>. contact : Andreea Seferian<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/amyotrophie-spinale-proximale\/\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><i><br \/>\n<\/i><\/li>\n<\/ul>\n<h2>Dystrophie musculaire de Duchenne<\/h2>\n<ul>\n<li><strong>GNT-014-MDYF<\/strong> :\u00a0Histoire naturelle de la DMD &#8211;\u00a0\u00c9tude prospective, interventionnelle, de r\u00e9f\u00e9rence\u00a0chez de jeunes patients \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 6 ans de sexe masculin<br \/>\n. contact : Silvana De Lucia<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/myopathie-de-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<li><strong>GNT-016-MDYF<\/strong> :\u00a0Essai clinique d\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD<br \/>\n. contact : Silvana De Lucia<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/myopathie-de-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<li><strong>Italfarmaco 51<\/strong> :\u00a0\u00c9tude en ouvert sur la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rance et l\u2019efficacit\u00e9 \u00e0 long terme du givinostat chez l\u2019ensemble des patients atteints d\u2019une DMD ayant pr\u00e9c\u00e9demment \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s dans l\u2019une des \u00e9tudes sur le givinostat<br \/>\n. contact : Odile Boespflug-Tanguy<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/myopathie-de-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<li><strong>MIS51ON<\/strong> :\u00a0\u00c9tude randomis\u00e9e, en double aveugle, de d\u00e9termination et de comparaison de doses, visant \u00e0 \u00e9valuer l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 d\u2019une dose \u00e9lev\u00e9e d\u2019eteplirsen, pr\u00e9c\u00e9d\u00e9e d\u2019une phase d\u2019augmentation de dose en ouvert, chez des patients atteints de DMD avec mutations par d\u00e9l\u00e9tion, susceptibles de r\u00e9pondre au saut de l\u2019exon 51<br \/>\n. contact : Andreea Seferian<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/myopathie-de-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<h2>Dystrophies myotoniques<\/h2>\n<ul>\n<li><strong>PIP7 (MEX-NM-303)<\/strong> :\u00a0\u00c9tude de prolongation ouverte visant \u00e0 \u00e9valuer l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 \u00e0 long terme de la mexil\u00e9tine chez des patients p\u00e9diatriques pr\u00e9sentant des troubles myotoniques et ayant termin\u00e9 l\u2019\u00e9tude MEX-NM-301<br \/>\n. contact : Arnaud Isapof<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/dystrophies-myotoniques\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<h2>Myopathie myotubulaire\u00a0et autres myopathies centronucl\u00e9aires<\/h2>\n<ul>\n<li><strong>ASPIRO<\/strong> : \u00c9tude de phase 1\/2 avec groupe t\u00e9moin, randomis\u00e9e, en ouvert \u00e0 dose croissante, \u00e0 traitement diff\u00e9r\u00e9,\u00a0 visant \u00e0 \u00e9valuer l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 pr\u00e9liminaire du AT132 administr\u00e9 par th\u00e9rapie g\u00e9nique via AAV8 chez des patients atteints de <span style=\"font-size: revert;\">myopathie myotubulaire li\u00e9e \u00e0 l&rsquo;X (XLMTM)<\/span><br \/>\n. contact : Andreea Seferian<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/myopathie-myotubulaire\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<h2>Gangliosidose<\/h2>\n<ul>\n<li><strong><strong><b style=\"font-size: revert;\">AZA-001-301<\/b><\/strong><\/strong> <span style=\"font-size: revert;\">: \u00c9tude multicentrique de phase 3 en double aveugle, randomis\u00e9e, contr\u00f4l\u00e9e par placebo, d\u2019une dur\u00e9e de 18 mois, visant \u00e0 \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes tardives-infantiles et juv\u00e9niles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes tardives-infantiles et juv\u00e9niles de la gangliosidose GM1 ou de la gangliosidose GM2<\/span><strong><strong><br \/>\n<\/strong><\/strong>. contact : B\u00e9n\u00e9dicte H\u00e9ron<br \/>\n. en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/essais\/essais-en-cours\/gangliosidose-a-gm1\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">sur le site de l&rsquo;Institut de Myologie<\/a><\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Le nombre d\u2019essais cliniques dans lesquels la plateforme I-Motion P\u00e9diatrique est impliqu\u00e9 ne fait qu\u2019augmenter. I-Motion assure diff\u00e9rents r\u00f4les selon les essais cliniques dans lesquels il est impliqu\u00e9. Lorsqu&rsquo;il est \u00ab\u00a0promoteur\u00a0\u00bb, il coordonne les essais de A \u00e0 Z. Ainsi, I-Motion d\u00e9veloppe ses propres d&rsquo;\u00e9tudes cliniques via la promotion d\u2019essais par l\u2019Institut de Myologie. 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