DMD : essais de pharmacologie – 2

  • Essence : Étude multicentrique en double aveugle, contrôlée par placebo avec phase d’extension en ouvert, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de SRP-4045 et de SRP-4053 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
  • SRP4658-302 : Étude d’extension en ouvert à long terme auprès de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne inscrit à des essais cliniques évaluant Casimersen ou Golodirsen
  • SRP 4856-102 : Étude en ouvert de la sécurité, de la tolérance et de la pharmacocinétique de l’étéplirsen chez de jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant être traitée par la technique du saut d’exon 51
  • SRP 4856-102-OLE : Étude en ouvert visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’étéplirsen chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et ayant terminé l’étude 4658-102
  • SRP4658-402 : Une étude randomisée, en double aveugle, de dosage et d’étude comparative de l’innocuité et de l’efficacité d’une dose élevée d’étéplirsen, précédée d’une étude en ouvert à escalade de dose, chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec des mutations de délétion éligibles au saut d’exon 51

 

Acronyme

Essence

 

SRP4658-302

SRP 4856-102

 

SRP 4856-102-OLE

 

SRP4658-402

Type de recherche RBM RBM RBM RBM RBM
Type d’essai Multicentrique international Multicentrique international
Produit expérimental Casimersen, Golodirsen et placebo Casimersen et Golodirsen Étéplirsen Étéplirsen Étéplirsen
Investigateur principal Andreea Seferian Andreea Seferian Andreea Seferian Andreea Seferian Andreea Seferian
Rôle de l’Institut de Myologie
Investigateur Investigateur Investigateur Investigateur Investigateur
Promoteur SAREPTA SAREPTA SAREPTA SAREPTA SAREPTA
Financeur SAREPTA SAREPTA SAREPTA SAREPTA SAREPTA
Statut de l’étude En cours En préparation En cours En cours En préparation
Statut du recrutement En cours En cours En cours
Population Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique
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