DMD : essais de pharmacologie – 4

  • SPITFIRE (Anti-Myostatin) : Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo évaluant l’efficacité, la sécurité et la tolérance de BMS-986089 administré à des garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
  • SIDEROS : Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contre placebo, visant à évaluer la sécurité d’emploi et la tolérabilité de l’idebenone chez des patients atteints de DMD traités par stéroïdes
  • SIDEROS E : Étude d’extension de Phase III en ouvert pour évaluer la sécurité et l’efficacité sur le long terme de l’Idebenone chez des patients atteints de la dystrophie de Duchenne (DMD) ayant terminé l’étude SIDEROS
  • PTC-PASS : Étude observationnelle a long terme portant sur la sécurité d’emploi et l’efficacité de Translarna dans le cadre des soins courants

 

Acronyme

SPITFIRE
(Anti-Myostatin)

SIDEROS

SIDEROS E

PTC-PASS

Type de recherche RBM RBM RBM Observationnelle
Type d’essai Multicentrique international Multicentrique international Multicentrique international
Produit expérimental RO7239361 Idebenone Idebenone Ataluren
Investigateur principal Odile Boespflug-Tanguy Odile Boespflug-Tanguy Odile Boespflug-Tanguy Silvana De Lucia
Rôle de l’Institut de Myologie
Investigateur Investigateur Investigateur Investigateur
Promoteur ROCHE SANTHERA SANTHERA PTC
Financeur ROCHE SANTHERA SANTHERA PTC
Statut de l’étude Terminé En cours En cours En cours
Statut du recrutement Terminé En cours En cours En cours
Population Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique / Adulte
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