DMD : autres essais

Trois histoires naturelles de la maladie :

  • NatHis-DMD : Évaluation longitudinale de l’atteinte neuromusculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne
  • GNT-014-MDYF : Histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne – Étude prospective, interventionnelle, de référence chez de jeunes patients âgés de 4 à 6 ans de sexe masculin
  • SRP4658-407 : Histoire naturelle de la DMD chez des patients pris en charge en pratique clinique courante

Une banque de données

  • UMD-DMD : Banque de données Dystrophinopathies (UMD-DMD France) (www.umd.be/DMD/)

 

Acronyme

NatHis-DMD

GNT-014-MDYF

SRP4658-407

UMD-DMD

Type de recherche RBM-HPS RBM-HPS Nat His Recueil de données non interventionnel
Type d’essai Multicentrique international
Investigateur principal
Silvana De Lucia Silvana De Lucia Odile Boespflug-Tanguy Rabah Ben Yaou / France Leturcq / Sylvie Tuffery-Giraud
Rôle de l’Institut de Myologie
Promoteur et investigateur Investigateur
Promoteur AIM Généthon SAREPTA Laboratoires français de diagnostic moléculaire des dystrophinopathies + tous les centres de référence et compétence MNM
Financeur AIM Généthon SAREPTA
Statut de l’étude En cours En cours En préparation  En cours
Statut du recrutement Terminé En cours  En cours
Population Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique  Adulte / Pédiatrique
Contact  r.benyaou@institut-myologie.org
+ infos sur clinicaltrials.gov + infos sur umd.be