Démarrage de l’essai SAPPHIRE à I-Motion

L’essai SAPPHIRE est un essai international de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo qui va évaluer les effets d’un double traitement :

  • l’apitegromab (un anti-myostatine développé par Scholar Rock) injecté en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an,
  • en complément d’un traitement par nusinersen ou risdiplam,
  • chez des patients atteints de SMA de type II ou III et non marchants, 156 âgés de 2 à 12 ans et 48 âgés de 13 à 21 ans.

L’apitegromab a déjà montré des résultats positifs sur la fonction motrice au cours de l’essai TOPAZ auprès de 58 patients atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 21 ans.

 

Clinicaltrials.gov : NCT05156320

 

Voir aussi « SMA : l’essai SAPPHIRE démarre en France, à I-Motion »