Dans l’essai Italpharmaco (évaluation de l’efficacité et de la sécurité du givinostat chez les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne), les trois premiers patients viennent d’être « screenés », c’est-à-dire inclus dans la partie sélection de l’étude. Par la suite, si ces patients sont éligibles, ils seront randomisés et recevront au hasard soit le traitement, soit un placebo (étude en double aveugle).
Les essais Firefish et Sunfish visent respectivement à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du RO7034067 chez les enfants atteints de SMA1 (Firefish) et SMA2 et 3 (Sunfish). Actuellement, 4 patients sont randomisés dans Firefish (partie 1) et 2 patients supplémentaires seront inclus en février. La partie 2 va débuter en février dans tous les centres impliqués. Pour l’essai Sunfish, 9 patients sont au total randomisés (4 dans la partie 1 et 5 dans la partie 2). Les inclusions sont en cours sur ces deux études.
