Luis Garcia et son équipe travaillent sur l'utilisation du saut d’exon pour traiter la myopathie de Duchenne.  L’idée est d’apporter aux cellules un vecteur AAV qui va permettre de sauter une petite partie de l’ADN et ainsi restaurer la fabrication de la dystrophine manquante pour permettre au muscle de fonctionner.

 

Après les essais sur les souris, puis sur la patte d’un chien, c’est le test sur le corps entier du chien qui a démarré. Il s’agit d’injecter le produit actif avec le vecteur dans l’ensemble de la musculature de l’animal. En tout, 40 chiens vont tester le médicament. Le premier chien a été traité début mars; il va bien. Si les essais sur le chien sont concluants, les essais sur l’homme pourront débuter.