Objectif principal :
Évaluer l'efficacité et la tolérance de la vitamine C (1g/j ou 3g/j) sur la neuropathie (mesurée par le score de neuropathie CMT-CMTNS) chez des patients atteints de CMT1A.

Objectifs secondaires :
• évaluer les efffets de la vitamine C sur le testing musculaire quantifié et la marche ;
• évaluer les effets de la vitamine C sur le handicap, la qualité de vie, la fatigue, la douleur et les difficultés à se mouvoir ;
• évaluer les efffets de la vitamine C sur l'Impression Clinique Globale (CGI);
• tout en surveillant la tolérance à la

 

Arguments :
La vitamine C a un effet bénéfique dans un modèle de souris de la forme 1A de la maladie de Charcot-Marie-Tooth, maladie caractérisée par une atteinte du système nerveux périphérique (neuropathie) et une atrophie musculaire progressive.
En administrant des fortes doses de vitamine C à des souris porteuses de la maladie, M.Fontès (Inserm U491 "Génétique médicale et développement", Marseille) ont obtenu une amélioration substantielle de leurs fonctions motrices et de leur durée de vie. Ces premiers résultats obtenus chez la souris permettent d’envisager l’application d’un traitement à l’Homme.

 

Promoteur :
• Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille (AP-HM)

Investigateur principal :
J.Micallef-Roll(Marseille)

Centre(s) investigateur(s) :
Lyon/Hôpital neurologique (Dr PM.Gonnaud, Dr C. Vial)
Paris/Pitié-Salpêtrière (Dr O.Dubourg, Dr P.Bouche)
Marseille/La Timone (Dr J.Micallef-Roll, Pr J.Pouget)