En 2006, sur les 27 essais en cours de réalisation à l’Institut de myologie, 12 sont des essais thérapeutiques. Les 15 autres essais menés couvrent aussi bien le champ des études d’histoire naturelle des maladies musculaires génétiques que la thérapie pharmacologique, la thérapie cellulaire, la thérapie génique, la thérapie enzymatique ou encore le réentraînement à l’effort.
Il convient de noter, qu’outre les essais impulsés directement par les équipes de l’Institut ou par l’AFM et Généthon, la plate-forme scientifique et technologique de l’Institut est reconnue par des organisations renommées (le NIH américain, la société Genzyme), qui l’ont choisie pour certains de leurs essais.
Pratiquement tous ces protocoles ont reçu le soutien de l'AFM ; nombre d'entre eux ont été mis en route avec la promotion et le soutien de l'INSERM OU l'APHP. Certains ont fait l'objet de contrats avec des partenaires industriels.
Certains essais ont nécessité l'obtention de l'accord du CCPPRB : Comité Consultatif pour la Protection des Personnes se prêtant à des Recherches Biomédicales.
