Newsletter - Institut de Myologie

Notre actualité

T-TAC – un nouvel outil d’efficacité et de performance pour les essais cliniques

Le réseau européen Treat-NMD vient de se doter d’un comité destiné, en proposant un accompagnement sur mesure et du conseil, à attirer les porteurs de projets d’essais de molécules dans le champ neuromusculaire. Ce comité, le T-TAC (Treat-NMD Therapeutics Advisory Commitee) réunit, sous la direction de Cristina Csimma, 43 experts venus de trois continents, dont Thomas Voit et Pascal Laforêt de l’Institut de Myologie. Hervé Laouénan, de la direction du développement des thérapeutiques et correspondant AFM pour le réseau Treat-NMD, revient sur la création de ce comité.

Européen à sa création, Treat-NMD est-il finalement devenu un réseau international ?
Le réseau Treat-NMD a été créé pour mettre en place les outils nécessaires à la réalisation des essais cliniques dans les maladies neuromusculaires et lever les goulets d’étranglement identifiés. Européen à sa création, il a rapidement attiré des pays hors Union européenne et il est clair que plus il regroupe de pays, plus il est crédible. Avoir un réseau de centres prêts pour essai international, savoir où est chaque centre et connaître précisément le profil des patients qui y sont suivis permet de gagner un temps considérable et constitue une valeur ajoutée certaine à proposer aux industriels qui veulent tester leurs molécules.
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Zoom sur une publication de l'Institut

Yves Allenbach est interne en médecine interne. Il est actuellement doctorant en immunologie sous la direction du Pr Benveniste (service de Médecine interne du Pr Herson à La Pitié-Salpétrière), dans le laboratoire du Pr Klatzmann (Immunologie, Immunothérapie et Immunopathologie - 3I). Il vient de publier un article sur un nouveau modèle murin de myopathie inflammatoire dans lequel il montre le potentiel thérapeutique des lymphocytes T régulateurs.

Quel cheminement vous avez suivi pour aboutir à ce modèle ?

Nous sommes partis du constat que les certaines myopathies inflammatoires n’ont pas de possibilité de traitement, c’est en particulier le cas de la myosite à inclusions, alors que pour d’autres, des traitements existent mais sont insuffisamment efficaces ou s’accompagnent d’effets secondaires (polymyosite et dermatomyosite). Notre objectif initial était donc de développer de nouvelles approches thérapeutiques. Ainsi développer un modèle animal de myopathie inflammatoire nous permettait à la fois d’explorer les mécanismes impliqués dans la maladie et de tester de nouveaux traitements.

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2èmes Journées de recherche clinique
25 & 26 Mai 2009 à Marseille

Près de 400 experts étaient réunis à Marseille les 25 et 26 mai derniers aux Journées de Recherche Clinique organisées par l’AFM et Cornemus. Les équipes de l’Institut de Myologie y ont joué un rôle moteur.

Cette deuxième édition des Journées de Recherche Clinique (JRC) confirme le succès de la formule. Le climat de franche émulation a séduit les participants qui ont bien joué le jeu : les travaux des ateliers ont abouti à de nombreuses préconisations qui devraient, à terme, permettre d’unifier et d’améliorer les pratiques.
La synthèse des travaux d’atelier a été présentée oralement le mardi 26 mai et devrait faire l’objet d’une publication à destination de l’ensemble des 75 consultations neuromusculaires. Ces « préconisations » seront également publiées dans des revues internationales et dans les Cahiers de la myologie, une nouvelle revue bientôt diffusée par l’AFM.
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Dernières brèves scientifiques

Retrouvez notre sélection de publications scientifiques et médicales. Chaque publication vous est présentée sous la forme d'une synthèse didactique reprenant les principaux points de l'article et les conclusions de l'auteur.

Prévalence et prise en charge des complications oculaires dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée : à propos d’un isolat de patients du Nouveau-Mexique - Lire
Efficacité du Myozyme® dans les formes plus tardives de la maladie de Pompe de l’enfant - Lire
Amélioration clinique du syndrome de Kennedy par la leuproréline : un essai de phase 2 japonais concluant - Lire
Première observation d’un patient souffrant de LGMD 2H en France - Lire
De l’intérêt de la biopsie de peau dans le diagnostic des dystrophinopathies : à propos de l’expérience indienne - Lire
Suivi cardiologique des femmes transmettrices de la myopathie de Duchenne : des progrès à faire - Lire
Corticoïdes et dystrophie musculaire de Duchenne : à propos de l’expérience hollandaise - Lire
Effets contrastés de la corticothérapie et des enzymes de l’inhibiteur de conversion chez la souris modèle de la myopathie de Duchenne - Lire
Un dysfonctionnement des cellules satellites à l’origine de l’atrophie musculaire dans la DM1 ? - Lire
Phénomène de rippling et myasthénie auto-immune peuvent être associés : à propos d’une série de 7 patients concernés - Lire
Analyse morphologique de l’atteinte cérébrale dans la dystrophie myotonique de type 2 : des lésions inédites du corps calleux - Lire
LAMB2 : un nouveau gène responsable de syndrome myasthénique congénital - Lire
De l’intérêt d’explorer les troubles du sommeil dans la maladie de Steinert : l’expérience québécoise - Lire
Complications cardiaques dans la dystrophie myotonique de Steinert : des expériences contrastées au Canada et en Italie - Lire

Agenda

ESS Incorporating Assistive Technology 2009
14-17 septembre 2009, Dublin, Irlande

European Seating Symposium
> Programme et inscriptions

6th UK SMA Research Conference
5-6 Octobre 2009, Edimbourg, UK

Date limite de soumission des abstracts : 28/08/2009
Date limite d'inscription : 31/07/2009
> Programme et inscriptions

33ème Congrès de la Société d'Électromyographie Clinique
& 7ème Conférence Internationale d’EMG Pédiatrique
22-24 octobre 2009, Ajaccio, France

Date limite de soumission des abstracts : 1er août 2009

> Programme et inscriptions

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En bref

Publications récentes de l'Institut

Haberlova J, Claeys KG, De Jonghe P, Seeman P:
Cranial nerves palsy as an initial feature of an early onset distal hereditary motor neuropathy - A new distal hereditary motor neuropathy phenotype.
Neuromuscul Disord, 2009 Apr 29. [Epub ahead of print]
Kahn J, Shwartz Y, Blitz E, Krief S, Sharir A, Breitel DA, Rattenbach R, Relaix F, Maire P, Rountree RB, Kingsley DM, Zelzer E:
Muscle contraction is necessary to maintain joint progenitor cell fate.
Dev Cell, 2009, 16 (5):734-743
Laforêt P, Acquaviva-Bourdain C, Rigal O, Brivet M, Penisson-Besnier I, Chabrol B, Chaigne D, Boespflug-Tanguy O, Laroche C, Bedat-Millet AL, Behin A, Delevaux I, Lombès A, Andresen Brage S, Eymard B, Vianey-Saban C:
Diagnostic assessment and long-term follow-up of 13 patients with Very Long-Chain Acyl-Coenzyme A dehydrogenase (VLCAD) deficiency.
Neuromuscul Dis, 2009, 19 (5):324-329
Moresi V, Garcia-Alvarez G, Pristerà A, Rizzuto M, Rocchi M, Marazzi G, Sassoon D, Coletti D:
Modulation of Caspase Activity Regulates Skeletal Muscle Regeneration and Function in Response to Vasopressin and Tumor Necrosis Factor.
PLoS ONE, 2009, 4 (5):e5570
Muntoni F, Guicheney P, Voit T:
158th ENMC international workshop on congenital muscular dystrophy (Xth international CMD workshop) 8th-10th February 2008 Naarden, The Netherlands.
Neuromuscul Disord, 2009, 19 (3):229-34
Outteryck O, Richard P, Lacour A, Fournier E, Zephir H, Gaudon K, Eymard B, Hantai D, Vermersch P, Stojkovic T:
Novel epsilon subunit mutation of the muscle acetylcholine receptor causing a slow-channel congenital myasthenic syndrome.
J Neurol Neurosurg Psychiatry, 2009, 80 (4):450-1
Wahbi K, Meune C, Bécane HM, Laforêt P, Bassez G, Lazarus A, Radvanyi-Hoffman H, Eymard B, Duboc D:
Left ventricular dysfunction and cardiac arrhythmias are frequent in type 2 myotonic dystrophy: A case control study.
Neuromuscul Dis, 2009 May 28. [Epub ahead of print]
Zephir H, Stojkovic T, de Seze J, Maurage CA, Peoc'h K, Haik S, Vermersch P:
Severe and rapidly evolving peripheral neuropathy revealing sporadic Creutzfeldt-Jakob disease.
J Neurol, 2009, 256 (1):134-6

Communiqués de presse

10/06/2009 - Alors que l’Europe s’engage pour les maladies rares, la France doit continuer à être pionnière avec un 2nd plan national ambitieux

Hier, le Conseil « emploi, politique sociale, santé et consommateurs » de l’Union Européenne a adopté un texte majeur demandant aux gouvernements des pays européens la mise en place, d’ici 2013, de stratégies nationales pour les maladies rares

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08/06/2009 - L’AFM rend hommage à Jean Dausset, co-fondateur de Généthon

C’est avec une grande tristesse que l’AFM a appris le décès du Pr Jean Dausset, Prix Nobel de Médecine et co-fondateur du laboratoire Généthon. Un homme qui a marqué de son empreinte la génétique moderne mais aussi l’histoire de notre association.

En 1984, Jean Dausset fondait le Centre d'étude du polymorphisme humain (CEPH). En 1990, le CEPH s’associait à l’AFM pour créer le laboratoire Généthon qui réalisera, en moins de trois ans, les premières cartes du génome humain. Mises à la disposition de la communauté scientifique internationale, ces cartes permettront d’accélérer considérablement la découverte des gènes responsables de maladies et seront à l’origine du décryptage de la totalité du génome humain.

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Livre

Mémento de la recherche biomédicale portant sur un médicament à usage humain de Laurence Culine

L’ouvrage présente les textes de référence, les structures et autorités qui régissent la recherche clinique en France, ainsi que ses aspects pratiques. Il s’adresse à tous ses acteurs, aussi bien aux soignants qu’aux patients. Il permettra aux plus novices de se familiariser avec le vocabulaire spécifique de cette discipline, de répondre aux questions soulevées lors de la conduite ou la participation à un essai thérapeutique, et aux plus chevronnés d’envisager la mise en place d’une structure de recherche clinique dans les règles de l’art.
>Mémento de la recherche biomédicale portant sur un médicament à usage humain

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