La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des myopathies chez l’enfant et se traduit par un déficit progressif des muscles proximaux, des muscles respiratoires puis du myocarde. Elle est due à l’absence de dystrophine, une protéine-clé dans la stabilité de la membrane musculaire. A défaut de pouvoir réparer l’anomalie génétique du gène DMD codant la dystrophine, la corticothérapie constitue désormais le traitement médicamenteux de référence.
Dans ce contexte, une nouvelle étude canadienne publiée en mars 2008, confirme l’intérêt de l’administration prolongée du déflazacort, un corticostéroïde dérivé de la prednisolone et possédant semble-t-il moins d’effets secondaires. L’étude a porté sur 79 patients atteints de myopathie de Duchenne, suivis pendant près de 8 ans pour certains, et divisés en 2 groupes selon qu’ils recevaient ou non 1 mg/kg de déflazacort pendant plus d’un an. L’effet sur la prolongation de la marche (près de 2 ans) est confirmé de même que sur la préservation de la capacité vitale. Aucun adolescent dans le groupe traité n’a dû subir d’arthrodèse du rachis. Les effets secondaires concernaient surtout sur l’ostéoporose (avec un risque de fracture important notamment au niveau des vertèbres) et l’apparition d’une cataracte. Le bénéfice sur le myocarde (muscle cardiaque) était plus difficile à évaluer mais paraît également positif. Cette étude réalisée à Montréal confirme clairement l’expérience acquise par l’équipe de Toronto.
Références :
