La myopathie de Duchenne est la dystrophie musculaire la plus fréquente de l’enfant. Transmise selon un mode récessif liée à l’X, elle est due à une absence de dystrophine et se traduit cliniquement par un déficit progressif des muscles squelettiques proximaux et par une cardiomyopathie, l’ensemble des signes conduisant à un décès précoce, entre 20 ans et 30 ans d’évolution. Initiée par les anglo-saxons dans les années 70, la corticothérapie au long cours semble avoir prouvée son efficacité, au moins pour prolonger la marche de quelques années (de 18 à 24 mois). Ceci avait été clairement démontré lors d’une première revue Cochrane publiée en 2004.
Les mêmes auteurs publient 4 ans plus tard une version actualisée, prenant en compte l’analyse des essais cliniques qui ont été menés dans l’intervalle, et dans laquelle ils se sont particulièrement intéressés aux effets des stéroïdes sur la force et la fonction musculaires. Six essais remplissant les critères d’éligilibilité Cochrane ont été pris en compte dans l’analyse. Les auteurs concluent à une efficacité certaine des stéroïdes (à la dose journalière de 0,75 mg/kg) sur le maintien ou l’amélioration de la force et de la fonction musculaires, sur une période allant de 6 mois à 2 ans. Les effets secondaires, bien que fréquemment rapportés surtout à court-terme, étaient cliniquement gérables. Il n’a pas été possible d’affirmer la supériorité d’un type de stéroïde sur un autre.

Références :