Pourquoi avoir choisi des myoblastes issus d’un muscle de la jambe ?
Le sphincter urétral est constitué de deux grands types de cellules : des fibres musculaires lisses qui en composent la plus grande partie et la partie périphérique du muscle qui est constituée de fibres musculaires striées. Celles-ci montrent une activité à myosine rapide, comme certains muscles squelettiques rapides, et nous avons profité de cette propriété structurelle commune pour choisir pour la greffe des cellules musculaires provenant d’un muscle squelettique rapide, le tibialis anterior.
Quel est l’intérêt de cette étude pour les maladies neuromusculaires ?
Nous venons de montrer que l’injection de cellules musculaires dans un petit muscle pouvait améliorer sa fonction. Or, dans certaines maladies neuromusculaires telles que la DMOP***, les muscles déficients sont des petits muscles. En utilisant des cellules de muscles sains, on peut envisager d’utiliser cette approche pour traiter les muscles malades. Pour autant, les protocoles devront être adaptés pour le traitement de plus gros muscles atteints dans les autres maladies musculaires. En effet, 100 000 à 200 000 cellules ont été injectées pour cette expérience. L’obtention d’une quantité suffisante de cellules pour le traitement des muscles de la jambe par exemple est une limite importante dans ce type d’approche. Cependant, le travail sur de petits muscles permet de mettre en place les différents outils qui seront nécessaires pour les futurs essais thérapeutiques.
Quelle est la prochaine étape pour affiner cette technique?
Selon moi, l’étape limitante de la thérapie cellulaire est le taux d’implantation dans les muscles à faible potentiel régénératif. La disparition des cellules dans nos études récentes semble être corrélée à un faible taux d’implantation. Il est désormais indispensable de développer de nouvelles techniques afin d’améliorer cette implantation dans les muscles atteints.
*** La dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP) est une maladie autosomique dominante lentement évolutive débutant à l’âge adulte, au-delà de la cinquantaine. Elle est caractérisée par des difficultés de déglutition, une chute des paupières (ptosis), et le cas échéant par un déficit des muscles proximaux.
