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Maria Grazia Roncarolo ©AFM
Maria Grazia Roncarolo est médecin, spécialisée en pédiatrie et en immunologie. Elle dirige actuellement l'Institut de thérapie génique de Milan (HSR-TIGET, Italie). Nous avons rencontré le Dr Roncarolo au Génocentre où s'est déroulé le colloque sur les obstacles au développement de thérapeutiques pour les MNM rares, colloque au cours duquel elle a donné une communication (lire).
 
 
Pouvez-vous nous décrire l'activité de l'institut que vous dirigez ?
Je travaille au HSR-TIGET, qui est l’institut Téléthon de Milan. Il a été crée, il y a  10 ans et est consacré à la thérapie génique. Nous sommes maintenant plus de 90 chercheurs, et nous avons également une unité clinique (« Cell gene therapy ») où 10 cliniciens travaillent en permanence sur des essais de thérapie génique et cellulaire. Nous travaillons sur plusieurs maladies génétiques, dont la thalassémie, les déficits immunitaires, les leucodystrophies ou l’hémophilie ; nous avons un programme très vaste sur les maladies héréditaires. Nous avons mis en place deux plateformes technologiques, l’une sur les vecteurs lentiviraux, et l’autre sur la réponse immune que l’on étudie chez les malades qui sont traités par thérapie génique. Nous sommes insérés au sein de l’Institut San Raffaele de Milan, donc nous bénéficions d’une infrastructure de recherche et d’un grand hôpital où se trouve un important service de pédiatrie.

En quoi consiste votre essai sur les enfants atteints du SCID ?
C’est notre programme le plus avancé de thérapie génique qui concerne les déficits immunitaires, et en particulier un déficit immunitaire combiné sévère, le « déficit en adénosine déaminase » qui condamne les enfants atteints à vivre dans des chambres stériles, d’où leur surnom « enfants-bulle ». Il y a 6 ans, nous avons commencé à traiter ces enfants par thérapie génique avec des cellules souches hématopoïétiques. Les enfants avaient préalablement  suivi une chimiothérapie préparative légère. La thérapie génique ne dure qu’une semaine, ce qui est court. Le développement au sein de l’organisme des cellules hématopoïétiques corrigées dure en revanche beaucoup plus longtemps : six à sept mois pour se différencier complètement. Nous avons eu des résultats très satisfaisants : les enfants sont totalement guéris ! Après ce traitement, les enfants ont pu retourner à la maison, à l’école, ils vivent une vie normale ! Nous avons déjà traité huit malades, venant du monde entier. C’est un très grand succès pour nous !

Mais ce type de thérapie est-il accessible à tous les malades ? N’est-il pas trop cher ?
Nous projetons de continuer cette thérapie génique et de la faire reconnaître comme un médicament, donc pris en charge par la sécurité sociale, ce qui rendra son accès possible à tous les malades qui en ont besoin. Je pense que la prise en charge devrait intervenir cette année, parce que les résultats sont vraiment spectaculaires, il n’y a aucun effet secondaire, nous n’avons pour l’instant aucun problème de prolifération incontrôlée. Donc même si cela ne concerne qu’un nombre limité de malades, nous avons bon espoir que notre demande soit acceptée.

Pensez-vous que la collaboration entre les chercheurs est maintenant l’une des priorité pour que la recherche sur les MNM progresse ?
Bien sûr ! D’ailleurs nous sommes très fiers d’avoir déjà établi une collaboration avec d’autres centres européens : le Généthon en France (avec Anne Galy) et l'Institute of Child Health de Londres (avec Adrian Thrasher), autour du projet WASP, un essai clinique destiné à traiter des enfants atteints du syndrome de Wiskott Aldrich. Le vecteur utilisé est actuellement produit à Généthon, et bientôt à Milan, et les patients seront traités chez nous, au Tiget, ainsi qu’à l'Institute of Child Health. Les premiers malades devraient recevoir le traitement de thérapie génique au cours de l’année 2008. Ce projet collaboratif à l’échelle européenne nous a permis de mettre en commun nos compétences et devrait permettre d’élargir le champ d’application de la thérapie génique.