A l'occasion de la 3ème Journée Maladies Rares, Stéphane Roques, secrétaire général de l'Institut de Myologie, revient sur l'implication de l'Institut dans la recherche, l'enseignement et la prise en charge de ces maladies rares particulières que sont les maladies neuromusculaires.
IM : Pourquoi une Journée des Maladies Rares ?
SR : La Journée Maladies Rares vise quatre objectifs et d'abord à sensibiliser le public mais aussi les décideurs aux maladies rares et à renforcer leur statut de priorité de santé publique. Elle sert aussi à rendre plus audible la voix des malades. Elle veut également offrir espoir et informations aux patients atteints de maladies rares, en particulier à ceux qui ne peuvent disposer d'un réseau de soutien. Enfin, elle renforce la collaboration internationale dans la lutte contre les maladies rares.
Un tel événement international a-t-il un impact en termes politique et scientifique ?
Les collaborations scientifiques existaient heureusement avant la création de cet événement. Il est toutefois toujours utile de rappeler les priorités à l'occasion d'une journée qui met en lumière ces questions qui nous concernent ! Cela dit, au niveau politique, l'Union européenne va s'impliquer davantage et encourager la recherche dans le champs des maladies rares, comme le texte* adopté en Juin 2009 par les ministres de la santé de l'UE le stipule. Il y est clairement précisé qu'il s'agit de "contribuer à la définition des politiques: pour une collaboration européenne dans le domaine des services de santé et des soins médicaux concernant les maladies rares".
Quel est le rôle de l'Institut de Myologie dans le champ des maladies rares en France ?
Nous sommes partie prenante dans le champ des maladies neuromusculaires à plusieurs niveaux. Au niveau scientifique d'abord grâce aux chercheurs de l'Institut qui nouent constament des collaborations avec des laboratoires du monde entier et font partie de nombreux réseaux. Par ailleurs, nous participons activement à la mise en place et au suivi d'essais cliniques sur plusieurs maladies rares (maladies neuromusculaires, lysosomales…). Le pôle enseignement offre par ailleurs une spécialisation aux étudiants et aux médecins français et internationaux, créant une communauté vivante composée de plus de 400 anciens "élèves" de 67 nationalités. Enfin, notre expertise pour les soins est reconnue et la consultation vient d'être reconduite, pour 5 ans (2ème plan national maladies rares 2010-2014) comme un acteur majeur d'un centre de référence pour le diagnostic, la prise en charge et le suivi des patients atteints de maladies neuromusculaires.
Février 2010
Propos recueillis par Anne Berthomier
