En 1958, des malades et leurs familles se rassemblent au sein de l'AFM avec un objectif : la guérison des maladies neuromusculaires. Leur stratégie : mener un combat sur tous les fronts de la maladie, de la recherche scientifique à l'aide aux malades et mettre en œuvre une stratégie d'intérêt général autour des maladies génétiques et des maladies rares.
L'AFM a d'abord cherché à comprendre l'origine des maladies, avant d'innover sur les voies de l'aide et de la guérison. En organisant le Téléthon, elle se donne les moyens de financer la recherche et de créer un système de soins, de prise en charge et de diagnostic adapté. Cette stratégie innovante est en train de porter ses fruits puisque certaines de ces maladies réputées incurables sont en essai thérapeutique. L'AFM est ainsi devenue un acteur incontournable dans le domaine de l'économie de la santé et de la recherche scientifique et médicale.

Pour sortir les malades de l'oubli et remédier à l'absence presque totale de structures de recherches et de soins sur le muscle et ses maladies, l'AFM imagine, dès le premier Téléthon, la création d'un Institut qui concentre, sur un même site, toutes les compétences et les connaissances dans ce domaine. En réalisant dix ans plus tard l'Institut de Myologie en partenariat avec avec l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et l'Inserm, l'AFM contribue ainsi à l'émergence d'une très ancienne discipline médicale : la myologie.

• Pour en savoir plus sur l'AFM :

Après avoir été un des pionniers de la recherche sur le génome humain, Généthon explore à présent les nouvelles hypothèses thérapeutiques issues des extraordinaires progrès de la biologie contemporaine.

Aujourd'hui, Généthon est une entreprise de biotechnologie à but non lucratif. Association de loi 1901, financé à 85% par l'AFM (Association Française contre les Myopathies). Généthon est aussi une structure unique rassemblant toutes les compétences, expertises et métiers nécessaires et indispensables au développement du médicament.

Généthon est une structure unique dans laquelle chercheurs, techniciens, pharmaciens et médecins élaborent ensemble des technologies grâce auxquelles sont mis en développement clinique des thérapeutiques nouvelles, telles que la thérapie génique ou la thérapie cellulaire, pour traiter des maladies rares ou orphelines d’origine génétique.

• Pour en savoir plus sur Généthon :

Premier groupe hospitalier européen, l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris constitue un pôle de référence en matière d’accueil des malades, de soins et d’enseignement de la médecine et de la recherche clinique.
Dès 1987, elle soutient le projet de l’AFM et lui ouvre le site prestigieux de la Pitié-Salpêtrière. Elle a en charge, à l’Institut de Myologie, la consultation pluridisciplinaire sur les maladies neuromusculaires, précédemment située au Pavillon Risler de ce même hôpital.

• Site web :

L'institut national de la santé et de la recherche médicale a pour mission de développer la recherche biologique, médicale et en santé des populations, d'assurer la diffusion des connaissances et des savoir-faire et de valoriser les résultats de ses recherches.
Plus de 10 000 chercheurs, ingénieurs, techniciens et gestionnaires de la recherche, praticiens des hôpitaux, universitaires et étudiants, 7000 publications par ans, 300 laboratoires et 60 instituts fédératifs de recherche pour améliorer la santé par la recherche.

• Site :

Créé en 1945, le CEA est un organisme public de recherche technologique. Le CEA conduit les recherches nécessaires à la mise en œuvre de la politique décidée par le gouvernement dans les domaines du nucléaire de défense, de l'énergie nucléaire et des énergies alternatives, et du développement technologique. Ses domaines d'activité couvrent notamment la recherche sur les sciences du vivant, qui est regroupée au sein d'une direction spécifique, la DSV.

Le premier axe de recherche de la DSV concerne l'étude des effets des rayonnements ionisants sur la matière vivante. Ces études de radiobiologie sont menées tant au niveau moléculaire et cellulaire qu'à l'échelle de l'organisme, et recouvrent la compréhension des mécanismes d'interaction entre rayonnements et molécules biologiques, l'analyse des réponses au niveau des cellules, des tissus et des organismes. Les aspects de radiotoxicologie, et de toxicologie nucléaire en général, sont également explorés. Ces recherches associent l'étude du génome, la biologie moléculaire et cellulaire, à l'étude de pathologies spécifiques.

Le second axe de recherche privilégié de la DSV porte sur les applications aux sciences du vivant de technologies issues du nucléaire (développement de techniques de marquage et de nouveaux marqueurs), et sur leurs applications en imagerie médicale, biologie structurale et ingénierie des protéines.

• Liens vers le CEA :

L’Université dont le rôle est de dispenser le savoir et d’accompagner l’essor des nouvelles disciplines participe au développement des connaissances sur la biologie neuromusculaire. L’existence d’un Diplôme Inter-Universitaire de Myologie marque une étape importante dans la prise en compte du muscle et de ses maladies dans les études en médecine.

• Site :