L’essai PTC de phase 2B sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est clos, les 4 enfants inclus à l’Institut de myologie dans le protocole en double aveugle, font donc partie de l’étude ouverte. Ils vont recevoir le traitement pour la translecture du codon-stop. Cet essai vise à évaluer si la molécule PTC 124 améliore la marche ainsi que la fonction et la force musculaire, et si elle est bien tolérée par les malades. Les 1ers résultats sont attendus entre mars et juin 2010.
Références :