" adeno-associated virus ", ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d'un brin d'ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d'une particule d'AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu'on emploie " rAAV ", il s'agit du virus AAV recombinant, c'est-à-dire qu'il a été modifié pour devenir un vecteur (et n'est donc plus virulent).

Neurotransmetteur des synapses motrices qui, dans le cas de la jonction neuro-musculaire, se lie à un récepteur de type nicotinique permettant ainsi la contraction musculaire.

Protéine abondante dans les cellules eucaryotes dont la forme monomérique ou globulaire (actine G) donne par polymérisation un filament protéique hélicoïdal (actine F), constituant majeur du cytosquelette et qui fait partie de l'appareil contractile du muscle strié.

macromolécule complexe, l'ADN est le support de l'hérédité (gènes). C'est le constituant des chromosomes. L'ADN est organisé en double hélice (deux brins complémentaires) et constitué de nucléotides de quatre types : adénine, guanine, cytosine et thymine.

séquence d'ADN simple brin. Fabriquée in vitro par copie d'un brin d'ARN, une séquence d'ADNc est aussi appelée "transcrit".

le gène situé à un endroit précis du chromosome A chez le père et celui situé exactement au même endroit chez la mère, sont appelés des allèles.

d'une origine différente par rapport à l'organisme d'origine.

greffe de cellules, de tissu ou d'organe provenant d'un donneur. La compatibilité immunologique n'est pas garantie entre donneur et receveur. Des risques de rejet de l'organe greffé par l'organisme receveur sont fréquents.

fonte musculaire, diminution du volume d'un muscle.

qui se rapporte aux méthodes d'analyse.

substances qui luttent contre la douleur.

substance qui bloque l'action de l'acétylcholinestérase, donc empêche la dégradation de l'acétylcholine.

protéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l'introduction d'une molécule étrangère à l'organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l'inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l'organisme.

anticorps fabriqué spécifiquement contre le récepteur musculaire de l'acétylcholine. Ces anticorps se fixent sur les récepteurs et les empêchent de recevoir l'acétylcholine, donc de propager l'influx nerveux.

substance provoquant la fabrication d'anticorps spécifiquement dirigés contre elle.

macromolécule constituée d'une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l'ADN.

ARN complémentaire de l'ARN messager, son association avec l'ARN messager bloque la traduction de celui-ci.

brin d'ARN qui sort du noyau de la cellule pour aller dans le cytoplasme où il sert de matrice à la synthèse d'une protéine.

cellules constituant le tissu de soutien du système nerveux central.

molécule représentant la principale forme d'énergie immédiatement utilisable par la cellule pour son fonctionnement.

diminution de volume d'un organe ou d'un tissu, due à des lésions anatomiques variables.

anticorps fabriqué contre une substance de soi (et non contre une substance étrangère).

maladie qui provoque la formation d'anticorps contre une partie de soi (auto-anticorps).

greffe de cellules, tissus ou organes dérivés de son propre organisme.

mode de transmission d'une maladie héréditaire dans laquelle la personne malade a reçu un chromosome porteur de l'anomalie génique celui du parent malade. L'atteinte d'un seul des deux parents par la maladie suffit à transmettre la maladie à l'enfant avec un risque de 1/2 (50%) à chaque grossesse.