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Faits marquants 2008

Notre objectif reste de favoriser l’existence et la reconnaissance de la myologie en rassemblant, sur un même site, recherche fondamentale et clinique, soins et enseignement. Depuis 2005, l’Association Institut de Myologie a pour mission de faciliter la coordination des activités du site et de préparer, à moyen terme, la création d’une Fondation dédiée à la myologie.

Fonctionnement de l’Institut de myologie

 
  • Réunion en novembre du premier conseil scientifique de l’association Institut de myologie. La mise en place de ce conseil est une démarche conjointe entre toutes les tutelles de l’Institut et, à ce titre, le conseil est composé d’un représentant nommé par chaque tutelle (à savoir l’AIM, l’UPMC, l’Inserm, le CNRS, l’AP-HP et le CEA), ainsi que de 5 experts scientifiques internationaux et 4 experts français. Un conseil qui a notamment pour objectif d’évaluer les résultats et l’efficacité de l’Institut dans son ensemble, en particulier les synergies entre les différents pôles.
  • Evolution du pôle de recherche : deux dossiers scientifiques ont été déposés et acceptés dans le cadre du plan quadriennal 2009-2012 : le renouvellement de l’UMR787dirigée par David Sassoon (tutelles : UPMC/Inserm/AIM) et la création d’une nouvelle unité intitulée « Thérapie des maladies du muscle strié » dirigée par Thomas Voit (tutelles : UPMC/Inserm/AIM).
  • Extension du pôle de résonance magnétique nucléaire dans le bâtiment Babinski pour regrouper les équipes RMN à proximité des deux imageurs et également d’accueillir les équipes externes en fonction des projets. Le financement est assuré intégralement par l’AFM.

Avancées de la recherche

 
  • Identifications de nouvelles mutations dans le gène DNM2 dynamine associée à une forme particulière de myopathie centronucélaire (M. Bitoun équipe P.Guicheney U582).
  • Etude sur les propriétés d’excitabilité neuromusculaire dans la dystrophie myotonique de Steinert grâce à une technique non invasive de mesure du cycle d’excitabilité neuromusculaire apportant des informations précises sur le fonctionnement des canaux ioniques (en particulier certains canaux sodiques et potassiques) et l’état du potentiel de membrane. Elle donne des informations complémentaires aux données fournies par des techniques classiquement utilisées en neurophysiologie clinique (D. Boerio  équipe D. Hantaï U582).
  • Avancement des travaux sur les travaux sur le saut d’exon  par AAV U7. Après avoir montré l’intérêt du petit gène U7 codant pour un ARN anti-sens chez un modèle murin de la myopathie de Duchenne, évaluation de son efficacité chez le chien en collaboration avec l’équipe italienne d’Yvan Torrente (équipe L. Garcia UMRS787).
  • Développement des collaborations européennes : mise en place d’un réseau NMD-Chip, projet européen dont l’objectif est d'accélérer l’avènement des thérapeutiques de pointe et donc d’essais cliniques. Ce projet de réseau est centré sur le développement de la génétique moléculaire comme outil nécessaire pour des thérapies concernant certaines maladies neuromusculaires.

Dans le domaine des essais

 
  • Harmonisation des évaluations cliniques pour des essais cliniques en cours à l’Institut de myologie notamment avec tous les centres de références de pathologies neuromusculaires de la France entière : 1ère reunion consacrée à la maladie de Pompe
  • Lancement de nouveaux essais : 
    • Démarrage en France de la phase IIb  de l’essai PTC 124 mené par la société PTC Thérapeutics. L’Institut de myologie est l’investigateur principal pour le France de cet essai mené dans une trentaine de centres en Europe, aux USA, au Canada et en Australie vise à évaluer si la molécule PTC 124, une poudre de saveur neutre, administrée par voie orale trois fois par jour, améliore la marche ainsi que la fonction et la force musculaire, et si elle est bien tolérée par les malades.
    • Essai MYOREG : inclusion de trois patients souffrant de myosite à inclusion, myopathie inflammatoire caractérisée par un déficit moteur asymétrique d’installation lentement progressive, dans une étude qui a pour but la mise au point du premier essai clinique à visée thérapeutique de phase I/II dont l’Institut de myologie est promoteur (traitement de la myosite à inclusion par injection de lymphocytes T régulateurs polyclonaux ).

Dépôt de marque MYOBANK

 
La Banque de Tissus pour la recherche, ex BTR, change de nom et s’appellera désormais MYOBANK.
 
Mise à jour : Mai 2009