Aller de la recherche fondamentale au médicament demande de surmonter un certain nombre d’écueils est l'objectif de ce colloque "workshop on overcoming bottlenecks in the development of therapeutics for rare neuromuscular disorders".

C’est pour identifier et dépasser ces goulets d’étranglement que l’AFM a réuni au Génocentre, du 15 au 17 janvier dernier, plus de 160 experts des maladies neuromusculaires. Les travaux exposés ont permis de faire le point sur les connaissances actuelles et de proposer des solutions pour dépasser ces obstacles. Ce workshop a aussi été l’occasion pour de nombreux experts de poser les bases de futures collaborations.

 

 

Michel Fardeau indique que nous sommes à un temps de modifications complètes en sciences et notamment en médecine. Après le temps de la compétition, nous entrons dans un temps de coopération. Ce workshop illustre ce tournant.
Les bottlenecks ne sont-ils pas précisément en nous ?
Nous sommes à l'heure des choix, nombreux et déterminants, ce qui implique des discussions entre l'ensemble des acteurs. La liberté de recherche est très importante, c'est pourquoi il faut un comité indépendant des partenaires des différents programmes, pour conseiller et clarifier les aspects de conflits d’intérêt.
 
Ketty Schwartz a rappelé l’importance du partenariat signé entre la MDA/AFM /PPMD/UPPMD. Les associations de patients sont des acteurs désormais puissants et efficaces vis-à-vis des institutions et et des ressources publiques et privées.