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Comptes rendus de colloques

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>> Maladies du motoneurone

Amyotrophie spinale (SMA) : la moelle épinière à portée de gène (Martine Barkats)

Martine Barkats
L’une des limites de la thérapie génique dans l’amyotrophie spinale (SMA) réside dans la difficulté à apporter le gène thérapeutique jusqu’aux motoneurones de la moelle épinière. En effet, le système nerveux central (cerveau et moelle épinière) est séparé de la circulation sanguine par la barrière hémato-encéphalique qu’il est très difficile de franchir. Martine Barkats et son équipe (Généthon / Institut de Myologie) ont montré, pour la première fois chez des modèles de chats, qu’un vecteur AAV (adeno-associated virus) était capable de passer de la circulation sanguine à la moelle épinière. Ces résultats encourageants doivent être confirmés par des études plus poussées.

Myosinopathies : un nouveau groupe émergent de myopathies (Anders Oldfors)

Les myosinopathies qui affectent primitivement le filament épais de la myosine peuvent être héréditaires ou acquises. Elles sont dues aux mutations dans les gènes codant la chaîne lourde de myosine du muscle squelettique (MyHC). La plupart des mutations décrites dans la MYH7 (MyHC cardiaque) sont associées à une cardiomyopathie dilatée/hypertrophique, sans atteinte du muscle squelettique. Les formes cliniques de ces pathologies sont variées et de gravité très variable.
Les mutations dans le gène codant la chaîne lourde de la fibre rapide (IIa) de myosine (MYH2) peuvent causer une myopathie avec rétractions congénitales bénignes et ophtalmoplégie externe, avec implication des fibres 2A (présence possible de vacuoles bordées). Les mutations dans le gène MYH3 (MyHC embryonnaire) sont associées à des syndromes d'arthrogrypose distale (syndrome de Freeman-Sheldon et Sheldon-Hall), avec ou sans faiblesse musculaire. Les mutations dans le gène codant la chaîne lourde de myosine périnatale (MYH8) peuvent causer des rétractions congénitales avec trismus/pseudocamptodactylie. Les mutations dans le gène codant la chaîne lourde de la fibre lente de myosine (MYH7) peuvent causer une cardiopathie ou une myopathie ou les deux pathologies associées (myopathie distale de Laing à début précoce et myopathie de stockage à myosine). Enfin une forme grave de myopathie acquise, la myopathie quadriplégique aiguë (AQM ou acute quadriplegic myopathy) est due à une perte importante de myosine.

 
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