Le projet de réseau d’excellence sur les maladies neuromusculaires "TREAT-NMD" a été soumis à la commission européenne de Bruxelles et a obtenu son soutien financier.
Ce projet a pour objectif d'accélérer l’avènement des thérapeutiques de pointe et donc d’essais cliniques. Il est centré sur le développement des outils nécessaires à ces thérapies en termes technologiques et méthodologiques. La plupart des spécialistes européens des maladies neuromusculaires sont parties prenantes : l’AFM, Généthon, l’Institut de Myologie, le Téléthon Italien, des équipes académiques de l’Europe entière, différents réseaux de patients et/ou de chercheurs centrés autour d’une pathologie, des sociétés de biotechnologie (Santhera, Prosensa, Genosafe, etc).
Le projet concernera au départ trois groupes de pathologies phares : la dystrophie musculaire de Duchenne, l’amyotrophie spinale proximale et les dystrophies musculaires congénitales. Il comporte plusieurs "activités" subdivisées en programmes : "workpackages" dont la liste est disponible sur le
site web de l'ENMC comme par exemple :
• une harmonisation et création de banques de données et de banques d'ADN et de tissus (Eurobiobank est impliqué ainsi que Christophe Béroud, CHU de Montpellier, Laboratoire de Génétique Moléculaire),
• la création d'un centre européen pour les essais cliniques,
• un programme sur les modèles animaux,
• un programme sur la standardisation de la prise en charge des patients,
• un programme sur les échelles de mesure de la fonction motrice,
• plusieurs programmes dédiés à la production de lots cliniques et à la toxicologie, etc.
