Myopathie facio-scapulo-humérale

La myopathie facio-scapulo-humérale est aussi appelée dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, maladie de Landouzy-Dejerine, facio-scapulo-humeral muscular dystrophy (FSHD), ou FSH.
Elle se manifeste par une faiblesse musculaire qui touche les muscles du visage, des épaules et des bras et apparait à l’adolescence ou l’âge adulte. Cette maladie est due à une modification de la structure d’une petite région du chromosome 4, la région D4Z4.

 

Essais actuellement menés à l’Institut :

  • Resolve France Expansion : CTRN FSHD France – Étude IRM prospective de 18 mois
  • PROGRESS FSHD : Évaluation à distance et analyse par intelligence artificielle en vue de valider de nouveaux critères d’évaluation, de nouveaux biomarqueurs et de nouvelles cibles thérapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale
  • ReSOLVE FSHD International : Préparation des essais cliniques pour résoudre les obstacles au développement des médicaments dans la FSHD
  • 1821-FSH-301 : Étude internationale de phase 3, randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, de 48 semaines, en groupes parallèles, sur l’efficacité et l’innocuité du losmapimod dans le traitement de sujets atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (Reach)

 

Acronyme

Resolve France Expansion

PROGRESS FSHD

 

ReSOLVE FSHD International

1821-FSH-301

 

Produit expérimental FSH301
Investigateur principal
Teresinha Evangelista Teresinha Evangelista Guillaume Bassez Teresinha Evangelista
Promoteur CHU de Nice CHU de Nice CHU de Nice Fulcrum Th.
Statut de l’étude En cours En préparation En cours En activation
Statut du recrutement En cours Non débuté Terminé Non débuté
Population Adulte Adulte Adulte Adulte
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Contact : essais-adultes@institut-myologie.org