- SRP4053 : Étude en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, d’augmentation posologique, de sécurité d’emploi, de tolérance et pharmacocinétique (Partie 1) suivie d’une évaluation en ouvert de l’efficacité et de la sécurité d’emploi (Partie 2) de SRP-4053 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier du saut de l’exon 53
- Essence : Étude de SRP-4045 et SRP-4053 chez les patients atteints de DMD
- SRP 4658-102 : Étude en ouvert de la sécurité, de la tolérance et de la pharmacocinétique de l’étéplirsen chez de jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant être traitée par la technique du saut d’exon 51
Acronyme |
SRP4053 |
Essence |
SRP 4658-102 |
Type de recherche | RBM | RBM | RBM |
Type d’essai | Multicentrique international | Multicentrique international | Multicentrique international |
Produit expérimental | SRP-4053 | SRP-4053 / SRP-4045 | Eteplirsen |
Investigateur principal | Laurent Servais | Laurent Servais | Laurent Servais |
Rôle | Investigateur | Investigateur | Investigateur |
Promoteur | SAREPTA | SAREPTA | SAREPTA |
Financeur | SAREPTA / FP7 | SAREPTA / FP7 | SAREPTA |
Statut de l’étude | En cours | En cours | En cours |
Statut du recrutement | Terminé | En cours | En cours |
Population | Pédiatrique | Pédiatrique | Pédiatrique |
Contact | l.servais@institut-myologie.org | l.servais@institut-myologie.org | l.servais@institut-myologie.org |
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