DMD : essais de pharmacologie – 2

  • SRP4053 : Étude en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, d’augmentation posologique, de sécurité d’emploi, de tolérance et pharmacocinétique (Partie 1) suivie d’une évaluation en ouvert de l’efficacité et de la sécurité d’emploi (Partie 2) de SRP-4053 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier du saut de l’exon 53
  • Essence : Étude de SRP-4045 et SRP-4053 chez les patients atteints de DMD
  • SRP 4658-102 : Étude en ouvert de la sécurité, de la tolérance et de la pharmacocinétique de l’étéplirsen chez de jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant être traitée par la technique du saut d’exon 51

 

Acronyme

SRP4053

Essence

SRP 4658-102

Type de recherche RBM RBM RBM
Type d’essai Multicentrique international Multicentrique international Multicentrique international
Produit expérimental SRP-4053 SRP-4053 / SRP-4045 Eteplirsen
Investigateur principal Laurent Servais Laurent Servais Laurent Servais
Rôle Investigateur Investigateur Investigateur
Promoteur SAREPTA SAREPTA SAREPTA
Financeur SAREPTA / FP7 SAREPTA / FP7 SAREPTA
Statut de l’étude En cours En cours En cours
Statut du recrutement Terminé En cours En cours
Population Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique
Contact l.servais@institut-myologie.org l.servais@institut-myologie.org l.servais@institut-myologie.org
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