DMD : essais de pharmacologie – 4

  • Anti-Myostatin (Spitfire) : Étude de phase 2/3, en double aveugle, contrôlée contre placebo évaluant l’efficacité, la sécurité et la tolérance de BMS-986089 administré à des garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
  • U7 : Étude ouverte de phase I/IIa, d’escalade de dose pour l’évaluation de la sécurité, de la tolérance, de l’efficacité du G1U007 en injection locorégionale chez des patients atteints de DMD pouvant bénéficier du saut de l’exon 53
  • SIDEROS : Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contre placebo, visant à évaluer la sécurité d’emploi et la tolérabilité de l’idebenone chez des patients atteints de DMD traités par stéroïdes
  • PTC-PASS : Étude observationnelle a long terme portant sur la sécurité d’emploi et l’efficacité de Translarna dans le cadre des soins courants

 

Acronyme

Anti-Myostatin

U7

SIDEROS

PTC-PASS

Type de recherche RBM RBM RBM Observationnelle
Type d’essai Multicentrique international Monocentrique Multicentrique international Multicentrique international
Produit expérimental BMS-986089 vs Placebo G1U007 Idebenone Ataluren
Investigateur principal Teresa Gidaro Laurent Servais Teresa Gidaro Teresa Gidaro
Rôle Investigateur Promoteur et Investigateur Investigateur Investigateur
Promoteur BMS Généthon SANTHERA PTC
Financeur BMS Généthon SANTHERA PTC
Statut de l’étude En cours En préparation En cours En cours
Statut du recrutement En cours En préparation En cours En cours
Population Pédiatrique Pédiatrique Pédiatrique / Adulte Pédiatrique / Adulte
Contact t.gidaro@institut-myologie.org l.servais@institut-myologie.org t.gidaro@institut-myologie.org t.gidaro@institut-myologie.org
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