DMD : autres essais

Trois études de l’évolution de la maladie :

  • NatHis-DMD : Évaluation longitudinale de l’atteinte neuromusculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne
  • Pré-U7 : Étude de l’évolution clinique et radiologique d’adolescents présentant une dystrophie musculaire de Duchenne théoriquement traitable par le saut d’exon 53

Une banque de données

  • UMD-DMD : Banque de données Dystrophinopathies (UMD-DMD France) (www.umd.be/DMD/)

 

Acronyme

NatHis-DMD

Pré-U7

UMD-DMD

Type de recherche RBM-HPS RBM-HPS Recueil de données non interventionnel
Type d’essai Multicentrique international Multicentrique international
Investigateur principal
Laurent Servais Laurent Servais Rabah Ben Yaou / France Leturcq / Sylvie Tuffery-Giraud
Rôle Promoteur et investigateur Promoteur et investigateur
Promoteur AIM  Généthon / AIM Laboratoires français de diagnostic moléculaire des dystrophinopathies + tous les centres de référence et compétence MNM
Financeur AIM Généthon
Statut de l’étude En cours En cours  En cours
Statut du recrutement Terminé Terminé  En cours
Population Pédiatrique  Pédiatrique  Adulte / Pédiatrique
Contact l.servais@institut-myologie.org l.servais@institut-myologie.org  r.benyaou@institut-myologie.org
+ infos sur clinicaltrials.gov + infos sur clinicaltrials.gov + infos sur umd.be