Alors que la première thérapie génique pour l’amyotrophie spinale vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché américain, des premiers enfants français bénéficient du traitement. Prochaine étape attendue : l’autorisation de mise sur le marché en Europe.
Le 24 mai, les autorités américaines (FDA) ont donné leur autorisation à la mise sur le marché américain d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale. En attendant que l’agence européenne du médicament donne à son tour son accord, des premiers bébés français bénéficient de cette thérapie génique dans le cadre de l’essai européen. C’est notamment le cas d’un bébé français, traité à Liège, il y a quelques semaines. Âgé de seulement 5 mois et demi, il a pu être pris en charge rapidement.
En France, c’est Andreea Seferian, neuropédiatre à I-Motion qui suivra pendant environ 18 mois les deux bébés atteints d’amyotrophie spinale qui ont reçu le traitement de thérapie génique. Un moment exceptionnel pour toute l’équipe comme pour Andreea : « Sur le plan médical, sur le plan émotionnel, c’était important ce moment. Tout s’est bien passé pour les enfants».
Rappelons que dans le cadre de l’essai américain, tous les bébés traités par cette thérapie génique ont survécu au-delà de 20 mois et ont retrouvé leur autonomie respiratoire. Et presque tous les enfants traités sont capables de s’asseoir et un tiers d’entre eux se tiennent debout sans aide ! Un résultat exceptionnel que confirme Andreea : « c’est extraordinaire de pouvoir offrir un traitement aux patients ! »
