L’essai STR1VE EU, un nouvel essai de thérapie génique dans la SMA liée à SMN1, démarre dans un seul centre en France, à I-Motion

L’essai de thérapie génique européen STR1VE EU est un essai de phase III en ouvert qui a pour but d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’utilisation d’une injection intraveineuse unique de l’AVXS-101 (un AAV9 transportant le gène SMN1), chez 30 nourrissons atteints de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, âgés de moins de 6 mois.

Cet essai vient de démarrer dans un centre investigateur en France, à l’Institut I-Motion (Hôpital Trousseau, Paris).

Il se déroule actuellement dans 4 pays (France, Belgique, Italie, Royaume Uni).

La thérapie génique dans la SMA
En 2009 et en 2011, publication par des équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie des premiers succès de thérapie génique dans des modèles de souris atteintes de SMA : efficacité dans le système nerveux central du vecteur AAV9-SMN1 et de ses voies d’administration.

Parallèlement, le laboratoire américain AveXis a développé l’AVXS-101, constitué par un AAV9 transportant le gène SMN1.
Un premier essai de phase I de l’AVXS-101 administré par voie intraveineuse chez 15 participants atteints de SMA de type 1 a permis de mettre en évidence une bonne tolérance du produit et une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur.
Ces résultats encourageants ont conduit au lancement aux États-Unis de l’essai STR1VE en septembre 2017 chez 20 nourrissons atteints de SMA de type 1.

A noter qu’en mars 2018, Généthon a octroyé à AveXis (récemment racheté par Novartis), une licence incluant les droits exclusifs mondiaux sur le produit de thérapie génique AAV9-SMN1 et ses voies d’administration.

L’essai européen STR1VE EU, l’essai STR1VE ainsi que d’autres essais prévus (essai STRONG, essai SPR1NT, essai REACH) apporteront des données supplémentaires pour les malades atteints de SMA de type 2 ou 3 ou plus âgés, en vue d’une future commercialisation du produit AVXS-101.

En octobre 2018, AveXis a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’AVXS-101 auprès des autorités américaine, européenne et japonaise.

 

Sur Clinicaltrials.gov : Essai STR1VE EU