La phase OLE de Wave vient de débuter. Cet essai d’extension en ouvert et multicentrique vise à évaluer le WVE-210201 chez des garçons atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne précédemment inclus dans WVE-DMDX51-001, qui étaient éligibles au saut d’exon 51. Le premier patient de I-Motion a été screené le 7 janvier.
Toujours dans la dystrophie musculaire de Duchenne, le premier patient de l’institut a été screené juste avant les fêtes dans l’étude Anti-myostatin. Aussi appelée Spitfire, cette étude de phase 2/3, en double aveugle et contrôlée contre placebo, a pour but d’évaluer l’efficacité, la sécurité et la tolérance de BMS-986089 administré à des garçons de 6 à 11 ans ambulants, atteints de DMD. Cette molécule pourrait favoriser la croissance musculaire en inhibant la myostatine, une protéine qui limite cette croissance.
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