Rôle de l’acide valproïque dans des phénotypes liés à la DMOP

En utilisant une combinaison d’imagerie cellulaire et de mesures biochimiques, les auteurs de cette étude ont cherché à explorer l’acide valproïque (APV) en tant que médicament potentiellement bénéfique dans les modèles cellulaires et chez un ver modèle de la dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP).

Ils ont démontré que l’APV protège contre la toxicité du mutant PABPN1. Ils ont constaté en outre que l’APV confère ses effets protecteurs à long terme sur la survie, la prolifération et la différenciation des cellules C2C12 en augmentant le taux d’acétyle des histones. L’APV a également augmenté le niveau d’acétylation des histones dans les lignées de cellules lymphoblastoïdes dérivées de patients atteints de DMOP. De plus, le traitement des nématodes avec des concentrations modérées de VPA a considérablement amélioré la motilité des vers PABPN-13 Alanines.

 

Valproic acid is protective in cellular and worm models of oculopharyngeal muscular dystrophy.Abu-Baker A, Parker A, Ramalingam S, Laganiere J, Brais B, Neri C, Dion P, Rouleau G.Neurology. 2018 Aug 7;91(6):e551-e561. doi: 10.1212/WNL.0000000000005942. Epub 2018 Jul 13.