L’ACE-083, un anti-myostatine évalué dans un essai de phase II a montré des résultats préliminaires encourageants dans la première partie de l’essai (une escalade de dose – 150 mg, 200 mg ou 240 mg – en ouvert) réalisée chez 18 patients atteints maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMTX) : on observe une augmentation du volume musculaire et diminution de la quantité de graisse musculaire.
Ces résultats positifs vont permettre le démarrage de la deuxième partie de l’essai pour tester contre placebo pendant 6 mois la dose sélectionnée chez 40 participants. Elle sera suivi d’une période en ouvert de 6 mois. Des premiers résultats sont attendus pour la fin 2019.
L’ACE-083 a par ailleurs récemment obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSH)..
Voir le communiqué de presse d’Acceleron du 23 juillet 2018 : « Acceleron Announces Preliminary Results from Part 1 of the ACE-083 Phase 2 Trial in Patients with Charcot-Marie-Tooth Disease at the 2018 Annual Meeting of the Peripheral Nerve Society »
Voir le communiqué de presse d’Acceleron du 12 juillet 2018 : « Acceleron Receives FDA Orphan Drug Designation for ACE-083 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy »
