Le RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) évalué chez les nourrissons atteints de SMA de type 1 dans un essai encore en cours, est bien toléré aux doses administrées.
Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé, dans un communiqué de presse daté du 16 juin 2018, la présentation des premiers résultats de l’essai clinique FIREFISH au 22ème congrès annuel de CureSMA. L’essai FIREFISH évalue la tolérance, l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité du RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) administré par voie orale chaque jour, chez des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de 1 à 7 mois et 6,7 mois en moyenne au moment de l’administration de la 1ère dose de produit. Le RG7916 est une molécule qui module la maturation de l’ARN messager de SMN2 pour permettre la réintégration de l’exon 7 manquant et obtenir la synthèse de la protéine SMN manquante dans la SMA.
Bonne tolérance et effets sur la fonction motrice
Les analyses des résultats de la première partie de l’essai montrent que toutes les doses de RG7916 ont été bien tolérées ; aucun effet indésirable important n’a été observé.
En termes d’efficacité, les résultats mettent en évidence une amélioration des scores moteurs obtenus au test CHOP INTEND, une échelle d’évaluation de la fonction motrice adaptée aux nourrissons : après 26 semaines, 90 % des bébés ont amélioré leur score moteur de 4 points par rapport à leurs performances avant traitement. Ces résultats doivent être confirmés à l’issue de la deuxième partie de l’essai.
L’essai international FIREFISH est encore en cours de recrutement et devrait se poursuivre jusqu’en 2020. Il concerne 48 participants et 18 centres investigateurs dont un en France actuellement.
Voir le communiqué de presse de PTC Therapeutics du 16 juin 2018 : « Updated Preliminary Data from SMA FIREFISH Program in Type 1 Babies Presented at the CureSMA Conference »
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