Myopathie de Duchenne : avis défavorable pour l’éteplirsen en Europe

Un avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain de l’EMA pour la mise sur le marché européen de l’éteplirsen (Exondys®) dans la DMD.

Le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé, le 1er juin 2018, l’avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour la commercialisation en Europe de l’éteplirsen (Exondys®) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
L’éteplirsen est un oligonucléotide antisens qui vise le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine dans le but de produire une dystrophine plus petite mais fonctionnelle. Il bénéficie depuis 2016 d’une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.

Une efficacité insuffisante
Pour le CHMP, les résultats sur la marche de la toute première étude évaluant l’éteplirsen pendant 24 semaines chez 12 participants sont insuffisants, en particulier sur le long terme et au vu du nombre limité de participants. Le Comité remet aussi en cause la méthode de comparaison utilisée pour évaluer l’efficacité de l’éteplirsen par rapport aux données issues de l’histoire naturelle de la maladie d’un second groupe de participants à cet essai. Le CHMP demande des données supplémentaires pour démontrer les potentiels effets bénéfiques durables de l’éteplirsen sur la marche.
De son côté, Sarepta Therapeutics souhaite faire appel de cette décision et réclame la mise en place d’un groupe d’experts scientifiques de la DMD, pour guider l’analyse des données obtenues de façon plus précise compte tenu de l’histoire de la maladie.

Les essais en cours se poursuivent
L’avis du CHMP ne remet pas en cause la poursuite des essais cliniques évaluant l’éteplirsen dans plusieurs populations de garçons atteints de DMD, dont l’anomalie génétique est susceptible de répondre au saut de l’exon 51, toujours en cours aux États-Unis et en Europe.

 

CP de Sarepta Therapeutics, 1er juin 2018 : « As Anticipated, Sarepta Receives Negative CHMP Opinion for EXONDYS® (eteplirsen) to Treat Patients with Duchenne Muscular Dystrophy in Europe »
Avis de l’EMA, 1er juin 2018 : « Refusal of the marketing authorisation for Exondys (eteplirsen) »