DMD : identification de nouveaux biomarqueurs non-invasifs

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez le garçon. Due à l’absence de dystrophine dans la fibre musculaire, elle se traduit par un déficit musculaire progressif débutant dans l’enfance.

Dans cet article, les auteurs ont étudié la signature de 87 miARN urinaires chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ils ont sélectionné les différences statistiquement significatives les plus déréglées et les plus importantes entre les contrôles, les patients DMD ambulatoires (A) et non ambulatoires (NA) et les patients sous différents traitements de corticostéroïdes. Leurs résultats ont révélé que miR-29c-3p était significativement régulée à la baisse chez les patients A DMD tandis que miR-23b-3p et miR-21-5p étaient significativement sous-régulés chez les patients DMD NA par rapport aux témoins appariés selon l’âge. Ils concluent que miR-29c-3p, miR-23b-3p et miR-21-5p sont de nouveaux biomarqueurs non invasifs prometteurs pour la DMD, et que les niveaux de miR-29c-3p sont affectés différemment en fonction du traitement par stéroïdes, confirmant l’effet antifibrotique de la thérapie stéroïdienne.

 

Catapano F, Domingos J, Perry M, Ricotti V, Phillips L, Servais L, Seferian A, Groot I, Krom YD, Niks EH, Verschuuren JJ, Straub V, Voit T, Morgan J, Muntoni F.Downregulation of miRNA-29, -23 and -21 in urine of Duchenne muscular dystrophy patients.Epigenomics. 2018 Mar 22. doi: 10.2217/epi-2018-0022. [Epub ahead of print]