Avant même leur publication, les résultats prometteurs de l’essai Rapami ont été communiqués lors d’un congrès et relayés dans la presse spécialisée.
Les médicaments actuels habituellement utilisés dans les myopathies inflammatoires se montrent inefficaces, voire accentuent la faiblesse musculaire dans le cas de la myosite à inclusions sporadique. La rapamycine constitue un bon candidat-médicament puisqu’il agit sur trois cibles (lymphocytes T effecteurs, lymphocytes T régulateurs, autophagie) impliquées dans la myosite à inclusions. Il laisse espérer, non pas de restaurer un muscle normal, mais de stopper l’évolution de la maladie. Ce médicament est dérivé d’une molécule identifiée en 1964 dans la terre de l’Île de Pâques (la « grande rapa » en tahitien). Il bénéficie déjà d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour son effet immunosuppresseur dans une autre indication : la prévention du rejet après une greffe de rein.
Une étude menée en France
Pour évaluer son efficacité dans la myosite à inclusions, l’équipe du Pr Oliver Benveniste (Institut de Myologie) a conduit, avec le soutien de l’AFM-Téléthon, l’essai clinique « Rapami » à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Paris) entre juillet 2015 et avril 2017. En pratique, 44 personnes atteintes d’une myosite à inclusions ont reçu par voie orale soit de la rapamycine, soit un placebo pendant un an. Si à ce terme la force du quadriceps (critère primaire de l’étude) a diminué de façon comparable dans les deux groupes de participants, d’autres paramètres (critères secondaires) auraient en revanche connu une évolution plus favorable. Ainsi, la distance parcourue au test de 6 minutes de marche, la capacité respiratoire (CVF) et le remplacement du muscle par du tissu graisseux au niveau du quadriceps se seraient stabilisés, voire améliorée pour la CVF, chez les participants à l’essai traités par la rapamycine. Dans le même temps, ces trois paramètres auraient continué à s’altérer chez ceux qui ont reçu le placebo.
Un écho international
D’autres données, comme l’évolution des cellules immunitaires et celle de la qualité de vie, sont encore en cours d’analyse en vue d’une publication dans une revue scientifique. Dans l’attente, les résultats préliminaires de cet essai ont été divulgués fin 2017 lors du congrès annuel de l’American College of Rheumatology et de l’Association of Rheumatology Health Professionals (ACR/ARHP). Ils ont également été mis en exergue, et qualifiés d’encourageants, dans un éditorial de la revue Rheumatology paru fin février 2018.
