L’Agence européenne du médicament confirme son refus d’étendre l’AMM de l’idébénone (Raxone ®) à la dystrophie musculaire de Duchenne.
La société Santhera a annoncé le 26 janvier 2018, avoir reçu un avis négatif du Comité d’évaluation des produits de santé à usage humain (CHMP) de l’EMA (Agence européenne du médicament) pour sa demande d’extension d’Autorisation de mise sur le marché de l’idébenone (Raxone ®) appliquée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cet avis négatif fait suite à un recours en appel réalisé par Santhera auprès de la Commission en septembre 2017 après un premier avis défavorable.
Ne pouvant pas établir un rapport bénéfices risque positif, le CHMP demande, à nouveau,des résultats quant aux effets bénéfiques du produit sur la fonction respiratoire des patients atteints de Dystrophie musculaire de Duchenne.
Un essai international mis en œuvre par Santhera, l’essai SIDEROS, est en cours de recrutement dans 5 centres investigateurs français dont I-Motion. Il évalue l’efficacité de l’idébenone sur l’atteinte respiratoire dans la DMD chez les personnes recevant des glucocorticoïdes.
Voir le communiqué de presse de Santhera « Santhera Receives Negative CHMP Opinion on Appeal for Authorization of Raxone® in Duchenne Muscular Dystrophy«
