La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Elle entraine un déficit progressif des muscles proximaux puis des muscles respiratoires et cardiaque. Transmise sur un mode récessif lié au chromosome X, elle est due à l’absence complète de dystrophine. Une corticothérapie débutée dans l’enfance est le seul traitement reconnu comme ayant une certaine efficacité pour ralentir la progression de la maladie et prolonger la marche d’un à deux ans supplémentaires en moyenne. Les modalités de cette corticothérapie (âge de mise en route, rythme d’administration…) varient toutefois sensiblement d’une équipe et/ou d’un pays à l’autre.
Dans deux articles publiés fin 2017, des cliniciens français d’une part et le consortium international CINRG (pour Cooperative International Neuromuscular Research Group) de l’autre, font état de résultats significatifs allant dans le sens de l’intérêt des stéroïdes dans la DMD.
En France, 29 enfants DMD marchants et sous stéroïdes ont été suivis pendant 2 ans et comparés à un groupe témoin de 45 enfants atteints de DMD non traités sur la même période. La mesure de fonction motrice (MFM), le critère principal de jugement utilisé pour cette comparaison était favorablement impacté dans le groupe traité et notablement pour la dimension D1. La bonne sensibilité au changement de cette échelle fonctionnelle a été confirmée au cours de l’étude.
La deuxième étude, réalisée pendant 10 ans chez 440 patients atteints de DMD résidant dans neuf pays différents (majoritairement aux États-Unis), va dans le même sens avec en plus, un effet bénéfique statistiquement démontré sur la fonction des membres supérieurs et sur l’espérance de vie. Le déflazacort serait, dans ce contexte et d’après les auteurs, plus efficace encore que la traditionnelle prednisone.
