La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez le garçon. Due à l’absence de dystrophine dans la fibre musculaire, elle se traduit par un déficit musculaire progressif débutant dans l’enfance avec apparition de complications cardio-respiratoires à l’origine d’un décès prématuré. Génétiquement déterminée (transmission récessive liée au chromosome X), elle entraine un déficit des quatre membres à prédominance proximale. La corticothérapie, malgré ses nombreux effets secondaires, est devenue un traitement de première intention même si son mécanisme d’action reste en partie obscur et si l’effet thérapeutique à long terme reste discuté.
Dans un article publié en août 2017, des chercheurs du réseau MD STARnet se sont intéressés au meilleur moment de démarrage de la corticothérapie (prednisolone et déflazacort) et à son efficacité au sein d’un groupe de 726 enfants atteints de DMD résidant dans cinq états américains. En comparant trois groupes d’enfants – non-traités, traités avant ou à l’âge de 5 ans, traités après l’âge de 5 ans – les auteurs concluent à l’absence de bénéfice d’une prescription très précoce de la corticothérapie sur l’apparition d’une scoliose, d’une insuffisance respiratoire, d’une cardiomyopathie et sur le risque accru de fractures. Même si cette étude rétrospective n’est pas exempte de biais méthodologiques, elle doit inciter les prescripteurs à faire preuve de prudence quant à l’âge optimal de démarrage de la corticothérapie dans la DMD.
