L’ANSM octroie une ATU de cohorte pour le nusinersen (Spinraza) pour les patients symptomatiques atteints de SMA et n’ayant jamais acquis la marche.
L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) vient d’octroyer une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte pour le SpinrazaTM (ou nusinersen) pour « les patients symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) 5q et n’ayant jamais atteint un stade de marche autonome » (SMA de type 1 et 2).
Pour le moment, en France, les personnes atteintes de SMA de type 1 et 2 bénéficiaient du SpinrazaTM par le biais d’une ATU nominative.
L’ATU de cohorte donnera accès au SpinrazaTM à un plus grand nombre de patients : ce n’est plus le médecin prescripteur qui fait une demande du traitement auprès de l’ANSM pour un patient (ATU nominative) mais l’hôpital qui pourra faire une demande pour un groupe de patients directement, sans passer par l’ANSM, auprès du laboratoire Biogen qui produit le SpinrazaTM. La mise en place de l’ATU de cohorte va prendre quelques semaines durant lesquelles Biogen devra finaliser le packaging du produit et la notice explicative qui doit l’accompagner.
Un protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) encadrera cette ATU de cohorte et permettra de collecter des données supplémentaires sur la sécurité d’utilisation, l’efficacité et les conditions de prescription du SpinrazaTM en pratique clinique.
Pour rappel, au niveau européen, le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu en avril dernier un avis positif concernant l’Autorisation de Mise sur le Marché du SpinrazaTM pour tous les types de SMA. Il doit être validé dans les 2 mois par la Commission européenne pour être autorisé en Europe.
Une fois l’AMM confirmée, s’ouvrira une période d’évaluation de la plus-value thérapeutique du produit et de négociation de son prix par les autorités de santé de chaque pays. Durant cette période, le SpinrazaTM pourra être prescrit dans le cadre d’un « dispositif post-ATU » faisant suite à l’ATU de cohorte, en attendant sa commercialisation. Afin que le plus grand nombre de malades puisse bénéficier du SpinrazaTM dans cette période transitoire, l’AFM-Téléthon a demandé à Biogen de solliciter ce dispositif post-ATU pour tous les types de SMA qui bénéficieront de l’AMM.
