SMA : retour du congrès annuel de l’American Academy of Neurology

La SMA a fait l’objet de plusieurs communications au congrès annuel de l’American Academy of Neurology aux États-Unis.

A l’occasion du congrès annuel de l’American Academy of Neurology (ANN) qui s’est tenu du 22 au 28 avril 2017 à Boston (États-Unis), plusieurs communications ont concerné l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA).

Des résultats encourageants de la thérapie génique AVXS-101
La société Avexis a communiqué des résultats encourageants de son essai de thérapie génique de phase I qui implique aux États-Unis 15 participants atteints de SMA de type 1.
Ils confirment les résultats que la société avait communiqués en avril 2017 : bonne tolérance du traitement, survenue d’aucun décès ni de nécessité d’une ventilation d’au moins 16h par jour pendant 14 jours consécutifs, amélioration de la fonction motrice et du développement moteur. (Voir « SMA : premiers résultats de thérapie génique »).

Des résultats positifs du nusinersen (SpinrazaTM)
La société Biogen a présenté des résultats positifs concernant 2 essais cliniques du nusinersen (SpinrazaTM) :